中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市，2021年11月22日—致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）近日宣布，欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奥瑞巴替尼）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
“孤儿药”又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在欧盟，孤儿药资格认定由欧盟委员会（EC）根据欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)的积极意见授予。只有用于治疗在欧盟发病率低于5/10000、危及生命或严重影响生存质量、且治疗领域存在巨大未被满足需求的罕见疾病的药物，才能在欧盟被授予孤儿药资格认定。而获此认定的药物必须通过足够的非临床和临床数据表明其能够带来比现有已获批疗法更大的获益。为鼓励罕见病药品的研发，欧盟提供了一系列激励措施。奥雷巴替尼获此项孤儿药认定，将有助于该药物在欧盟的后续研发和商业化开展等方面享受积极的政策支持，包括临床研究计划援助、相关费用减免、特别是在批准上市后可享有10年市场独占权。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000[1]。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。
奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。目前，该品种在中国的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，极有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI。奥雷巴替尼还获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，拟治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者。而在美国，该品种已获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格；此外，奥雷巴替尼的临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“在CML治疗领域，全球各国都存在未被完全满足的临床需求。因此，自奥雷巴替尼的临床数据首次公布，就吸引了各国血液学界的巨大关注。此次获EC授予的孤儿药资格，既是对奥雷巴替尼初显疗效和安全性数据认可，也是该在研药物产品开发和商业化的重要里程碑。而作为亚盛医药在欧盟获得的第一项孤儿药资格认定，它表明公司在海外的布局日趋深入。借助欧盟相关政策的扶持，我们将进一步加速这一在研药物的全球临床开发和产品上市，我由衷地希望奥雷巴替尼这一中国原创、世界领先的在研创新药能早日惠及全球患者。“
关于亚盛医药
亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。
亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中“重大新药创制”专项5项，包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”，另外承担“重大传染病防治”专项1项。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种奥雷巴替尼已在中国递交新药上市申请，并获纳入优先审评和突破性治疗品种。该品种还获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。截至目前，公司共有4个在研新药获得12项FDA和1项欧盟孤儿药认证资格。
凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。
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[1] GBD 2019 Diseases and Injuries Collaborators Supplementary