个人简介：

清华大学化学与工业生物工程专业本科

美国约翰霍普金斯大学化学与生物分子工程专业博士

圣路易斯华盛顿大学工商管理硕士在读

工作经验：肖溯博士有近十年的转化科学，基因治疗产品开发和生物制品生产经验。她的目标是通过提升产品开发效率和降低生产成本使得基因治疗变为广大病人真正可及的治疗方式。她于2019年加入纽福斯生物科技有限公司，作为公司的联合创始人，董事会成员和CEO, 快速地推进眼科基因治疗产品的产业化。在此之前，肖博士活跃于美国基因治疗药学领域，曾任维真生物GMP生产副总监，辉瑞制药资深科学家和美国国立卫生研究院生物技术中试车间研究员，领导或参与了多个罕见病基因治疗项目的工艺开发，临床材料生产及申报。

公司简介：

武汉纽福斯生物科技有限公司是中国首家眼科基因药物研发公司，致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。 纽福斯公司首先选择Leber’s 遗传性视神经病变（LHON）为突破口，LHON是导致青少年双目失明的最常见原因之一，患者多在14～20岁发病，好发于青少年男性，在较短时间内双眼视力急剧下降直至失明，从1871年德国Leber医生发现该病至今，LHON没有有效的治疗方法。公司创始人李斌教授自2008年开始进行大量体内体外实验，2011年完成全球首例Leber’s 遗传性视神经病变基因治疗临床研究，参与临床试验的9例患者至今已观察7年，其中6例LHON患者视力显著提高，3例LHON患者观察视野范围显著改善，此结果已经发表在《Nature》杂志子刊上。该研究获得2016年度“基因治疗领域全球十大进展之一”、2016年“中国眼科十大新闻”2017年度“眼底病学组十大科研亮点”等称号。截止日前，纽福斯已完成159例临床试验（其中包含10例阿根廷患者，3例中国台湾同胞患者，第一批治疗的7名阿根廷患者，在经治疗后一个月，7例患者视力显著提高，总有效率为100%，无不良反应），三个月观察有效率为70%，无不良反应，安全性好。

纽福斯使用的AAV-ND4基因治疗技术，是目前生物制药发展的热点技术。而本项目具体使用的异位表达技术，是基因治疗线粒体疾病的关键技术，也是全球领先的技术，目前这一技术已获得专利，全球独家。纽福斯技术成熟，有AAV平台和研发团队，已经应用在人身上，观察多年，疗效和安全性好。

纽福斯借助生物城平台，扩建研发团队，加速研发及产业化进程。一代药物成功后会拓展适应症，开发二代，三代，四代基因药物，同时致力于其它眼遗传疾病基因治疗的研究，如视网膜色素变性，先天黑矇症等，希望能够拓展到全球1.5亿神经眼科患者，为广大眼遗传疾病的患者带来光明，解除痛苦。 

公司规划3～5年后将进入美国，欧洲等国际眼科市场，努力成为在眼科遗传病基因治疗领域具有国际化竞争力的创新型研发公司。