近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。这标志着全球首个针对多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）的细胞治疗产品正式进入临床阶段。此次NouvNeu004注射液 I-III期全周期临床试验的获批，为该“无药可医”的神经退行性疾病领域带来突破性希望。

直面“无药可医”的罕见病，MSA诊疗挑战巨大

多系统萎缩症（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

“神经营养+神经重建”治疗新策略

此次获批的NouvNeu004注射液，是一种化学诱导的功能加强型神经前体细胞，具备高效分泌神经营养因子的能力。NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。

临床科学家与新药研发团队紧密合作探索治疗新途径

该临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展，由我国神经疾病领域知名专家、首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙教授担任主要研究者。本次合作秉持“以患者为中心”的理念，旨在加速新药研发与落地进程，努力为多系统萎缩（MSA）患者带来新的治疗希望。

此次合作不仅是临床资源与产业力量的优势整合，更是医学人文关怀与科研创新精神的深度融合。在试验药物“NouvNeu004”获准开展临床研究之际，各研究中心已全面启动前期准备工作，预计将于今年12月起面向全国招募MSA患者。

全球进展领先，管线梯队效应凸显

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示，NouvNeu004的临床获批，不仅巩固了公司在神经退行性疾病领域的研发优势，更为MSA患者提供了前所未有的治疗选择。

睿健医药在中枢神经系统疾病领域的全球竞争力正加速显现。其针对帕金森病的核心产品NouvNeu001，研发进度已稳居全球同类型管线第一梯队，并屡获国际认可：继2024年3月获得FDA特殊豁免后，于同年6月再获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。2025年8月15日，NouvNeu001更进一步，被FDA授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。

这一系列里程碑事件，连同本次NouvNeu004的临床获批，共同印证了睿健医药以“AI+化学诱导”平台为核心的技术优势，及其在细胞治疗领域持续输出的创新实力与全球影响力。