近日，美国FDA正式授予睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免资格，并进一步批准NouvNeu004注射液针对多系统萎缩（Multiple System Atrophy, MSA）的国际I期临床试验。这是继2025年10月23日中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请之后，NouvNeu004注射液取得的进一步国际重大进展。至此，睿健医药已经奠定了在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的领先地位，无论是针对帕金森病的NouvNeu001，还是治疗多系统萎缩的NouvNeu004，均为国际首个iPSC来源通用型细胞药物，均被FDA授予“Special Exemption”特殊豁免资格，并且均实现了中美双报双批。值得注意的是，睿健医药NouvNeu001 也是FDA首个授予“Special Exemption”资格的产品，充分体现了睿健医药国际开拓者的精神。

全球首个细胞治疗产品直面MSA“无药可医”挑战

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。NouvNeu004注射液采取全新复合机制直面MSA无药可医的困局。

“神经营养+神经重建”治疗新策略

NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。此次NouvNeu004注射液被美国FDA正式授予“Special Exemption”特殊豁免资格，并进一步批准NouvNeu004注射液针对多系统萎缩的国际临床试验申请，充分证明了FDA对于睿健医药创新产品的认可。

全球进展领先，管线梯队效应凸显

睿健医药首席执行官魏君博士表示，NouvNeu004的中美持续获批临床，并被FDA正式授予“Special Exemption”特殊豁免资格，睿健医药已经奠定了在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的国际领军地位，更为MSA患者提供了前所未有的治疗选择。

睿健医药在中枢神经系统疾病领域的全球竞争力正加速显现。其首个针对帕金森病的产品NouvNeu001，研发进度已稳居全球同类型管线第一梯队，并屡获国际认可：继2024年3月获得FDA特殊豁免后，于同年6月再获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。2025年8月15日，NouvNeu001更进一步，被FDA授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。此次NouvNeu004的中美持续获批临床，并被FDA再次授予“Special Exemption”特殊豁免资格，也进一步证实了睿健医药颠覆性研发平台的先进性，创新CMC体系的稳健性，与国际化团队高效的执行力。

这一系列里程碑事件，连同本次NouvNeu004的国际临床获批，共同印证了睿健医药以“AI+化学诱导”平台为核心的技术优势，及其在细胞治疗领域持续输出的创新实力与全球影响力。