2025年11月27日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布又迎1例患者成功”脱贫“。最近，在其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心Ⅱ期注册临床试验中，与广西医科大学第一附属医院赖永榕、刘容容教授团队合作成功帮助1例5岁患儿（化名”欣欣“）摆脱输血依赖，开启健康正常生活。从一度”绝望“到充满”希望“，患者家属激动地给整个科研团队发来一封情真意切的感谢信，以感谢科技的力量点亮生命的希望。此次成功治疗不仅是一个家庭的奇迹，也再次验证了邦耀生物BRL-101基因疗法的安全性和有效性，将为全球地贫患者带来更安全的治疗方案。
图1：欣欣（化名）与广西医科大学第一附属医院刘容容教授合影；图2：欣欣家长手写感谢信
科技照亮希望，基因疗法带来重生曙光
本次成功”脱贫“小患者欣欣（化名），在仅6个月大时便被确诊为重度β-地中海贫血。自此，定期输血成为了她维系生命的唯一方式。漫长的5年里，小小的她不得不与血袋和医院为伴。长期输血在维持生命的同时，也带来了沉重的铁过载等并发症，严重影响着她的生长发育与生活质量。
“我们一次次面对血荒的困境，也曾在铁过载的威胁中煎熬。”欣欣家长在信中写道。为了寻求根治，家人曾寄希望于造血干细胞移植，但亲缘骨髓配型始终无法成功。希望的不断破灭，让整个家庭几乎被绝望笼罩，“感觉天都要塌了，以为孩子这辈子都离不开输血袋”。
转机出现在2025年4月。邦耀生物正与广西医科大学第一附属医院血液科赖永榕、刘容容教授团队合作开展一项输血依赖型β-地中海贫血基因疗法”BRL-101”的临床研究（Ⅱ期），欣欣因符合临床试验进入到该临床项目中。在充分知情同意并经过严格筛选检查后，欣欣顺利入院，接受了邦耀生物研发的基因治疗产品BRL-101的输注治疗。整个治疗过程顺利，患儿细胞回输13天后便不再输注红细胞，1个月后便成功出院，回归正常生活。欣欣的家长对于能够获得此次基因治疗机会表示，“像是抓住了一根‘救命绳’，为我们带来了希望的曙光”。
此外，最令人欣喜的结果是：近期，经过严密的随访观察，欣欣已成功实现脱离输血依赖，身体各项关键指标逐步恢复正常。“我们又敢盼孩子的未来了！”欣欣家长在信中提及。欣欣终于摆脱了缠绕多年的血袋，可以像所有健康孩子一样，自由奔跑，享受无忧无虑的童年。
多方协作攻坚，彰显中国创新药研发实力
此次成功的治疗，也是临床医学与前沿生物技术深度融合的典范。广西医科大学第一附属医院赖永榕教授表示：“先前已和邦耀生物合作，基于BRL-101基因疗法在成人重型地贫患者及镰刀型细胞贫血病患者中获得成功，验证了其基因编辑疗法在血红蛋白病中的治疗潜力。很高兴，在本次临床研究中继续与邦耀生物科研团队携手帮助又一例地贫患儿摆脱输血依赖，不仅再次验证了其基因疗法安全、有效，也让我对该疗法有了更多的信心。希望未来在多方的共同努力下，帮助该产品早日上市，为全球更多的患者摆脱输血依赖；也希望未来在地贫领域外，基因疗法能惠及更多的其他罕见遗传性疾病患者。”
对此，邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授表示：“非常感谢参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属，我们很欣喜看到又一例患者能够‘脱贫’，重启健康未来。目前邦耀生物基于BRL-101基因疗法已经成功治疗多例地贫患者，一次次的临床数据充分验证了该产品优异疗效。从儿童到成人地贫患者，BRL-101也打破了地贫移植领域的‘老大难群体’即大龄与配型无望的患者治疗困境。日后我们将与临床专家一起，积极推进这项临床研究的转化应用，期望早日上市惠及广大患者。”
BRL-101：基因编辑生命的希望
BRL-101是一款依托邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。2020年7月，邦耀生物与中南大学湘雅医院合作，对外发布世界首例CRISPR基因编辑成功治疗β0/β0型重度地贫临床数据；2022年8月，邦耀生物Nature Medicine发文，BRL-101基因治疗世界首例重型地贫患儿成功脱离输血依赖超过2年，这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面实现突破性进展；同年8月16日，BRL-101临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。
BRL-101获批中国IND
根据邦耀生物公布的最新临床结果表明，BRL-101基因疗法：
TOP 01 具有优异的治疗效果
全球范围内接受BRL-101基因治疗的所有15例地贫患者均100%摆脱输血依赖，其中首例患者“脱贫”至今已超5年！同时，患者平均总血红蛋白大于120g/L，快速恢复到健康人水平，临床疗效优异。
TOP 02 具有显著的安全性
BRL-101基因治疗产品使用电转方式递送基因编辑物料，避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时，基因编辑的靶点经过大量脱靶研究，证明该靶点无脱靶效应，具有较高的安全性。
总体而言，邦耀生物基因疗法高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，有望成为更惠及大众的疗法。目前，BRL-101正在开展关键性Ⅱ期注册临床研究；相关研究成果因突破性相继被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》(2020)、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中，成为国际地贫治疗领域的标杆方案；2024年，该产品突出性成果荣获中国罕见病领域首个奖项——“金蜗牛”奖·「罕见病产业推动奖」。值得一提的是，邦耀生物还基于该基因疗法探索对镰刀型细胞贫血病的治疗，并且已经成功完成了中国首例外籍镰贫患者治疗。未来，邦耀生物将继续携手临床专家，全力推进该临床研究的转化与落地，期待早日为全球地贫及镰贫患者造福。
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，5个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台、体内基因编辑CAR-T平台六大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！