近日，血霁生物自主研发的XJ-PLT-002注射液，一种iPSC定向诱导分化来源的血小板注射液，成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD）。

XJ-PLT-002注射液作为全球首个“First-in-class”的iPSC分化来源的、同种异体、无基因编辑的血小板注射液，为血霁生物自主研发，拥有独立的知识产权。该注射液在体外数据和动物疗效数据显示出优异的治疗对应适应症的有效性，并且具备清晰的机制机理，为罕见的遗传性出血性疾病提供了新的治疗选项，提高病人的生命质量和生命长度，是该领域的重大治疗进展。

XJ-PLT-002注射液作为首款获得FDA认证体系的iPSC来源的血小板药物，也体现了血霁生物在iPSC细胞作为种子细胞的版块的战略布局。该血小板注射液未经任何基因编辑，实现了无血清、无饲养层细胞、无基因组编辑风险，带来安全、稳定、有效的iPSC来源的功能性细胞产品，也为血液细胞为病因的疾病们提供了高收益、低风险的药物。

未来，血霁生物也将继续全力推进iPSC分化来源的血小板注射液在大适应症的注册和临床，以及建立基于同样底层技术突破的药物递送的平台技术，以覆盖肿瘤、自免等重大疾病疾病的治疗。

同时，血霁生物即将启动海外版块的发展，将FDA认可的5个ODD和2个RPDD，以及1个IND的药物的研发和临床工作全面在海外开展，让中国原创的药物研发可以惠及全球。

血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。