2026年1月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司正式宣布，其自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药，已获国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，开展注册临床I/II期试验，用于治疗致死性的神经退行性罕见病—— 帕金森型多系统萎缩（Parkinsonian-type multiple system atrophy；MSA-P）。

作为一种被世界卫生组织（WHO）认定的高度未满足临床需求的罕见病，多系统萎缩症（MSA）给患者及其家庭带来了极大的痛苦。MSA是一种致命且进行性的神经系统退行性疾病，特征为α-突触核蛋白在少突胶质细胞内异常聚集，导致神经元的功能丧失，其中，帕金森型多系统萎缩（MSA-P）以帕金森综合征（运动迟缓、僵硬、步态障碍）为主要表现，患者确诊后中位生存期仅6–10年，目前全球尚无任何获批疗法可有效延缓或逆转疾病进程。

尽管MSA-P的病理累及范围较帕金森病更广，两者在发病机制上存在一定重叠，尤其在帕金森运动症状的表现上具有显著相似性，目前MSA-P的标准临床治疗方式包括：针对帕金森样运动症状的多巴胺能药物（如左旋多巴/卡比多巴，必要时结合其他多巴胺能治疗），其总体反应常不如治疗帕金森病且疗效可能有限；同时包含非药物治疗，如自主神经功能障碍管理以及康复训练、跌倒预防与营养支持等，以尽可能维持患者的身体功能与生活质量。

士泽生物采用自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞再生治疗帕金森型多系统萎缩，为该“无药可治”的神经退行性罕见病提供再生多巴胺分泌及促进环路及脑环境修复的创新性治疗方案，是全球神经退行性疾病治疗领域的重要临床探索，有望为全球患者带来全新的治疗方案及希望。该进展标志着继针对帕金森病、脊髓损伤与渐冻症之后，士泽生物进一步推动自主开发的“中国或全球首发”临床级通用型iPSC再生细胞治疗方案，在高度未满足临床需求的神经退行性疾病领域持续深化与拓展。

士泽生物专精于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases），已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的八项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于注册临床试验I+II期阶段，包括用于治疗：

——全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中国注册临床I+II期及美国注册临床I期；牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院冯涛主任等，北京协和医院为联合临床中心），作为负责或牵头单位获国家生物药技术创新中心重点攻关项目及江苏省重大科技专项支持；

——早发型帕金森病（中国注册临床I+II期，“中国首个”随机双盲对照确证关键临床设计；牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院王坚/陈亮/张菁主任等，苏州大学附属第二医院为联合中心），牵头中心及临床项目获国家脑科学计划重大专项支持；

——帕金森型多系统萎缩（中国注册临床I+II期，预计于2026年开始启动注册临床试验）；

——脊髓损伤（全球首款新药；中美注册临床I期；牵头中心：中山大学附属医院第三医院戎利民院长等）；

——肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床I+II期及美国注册临床I期；牵头中心：北京大学第三医院樊东升主任等），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

其中，士泽生物正在国家神经疾病医学中心开展的注册临床试验项目已入组>10例中重度帕金森病患者，结果显示：士泽生物自主开发的临床GMP级异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411新药注射液）用于治疗帕金森病具有良好的安全性，在已入组的多例中重度帕金森病患者中，接受细胞移植治疗后，UPDRS运动评分、开关期时长等多项疗效指标均出现显著改善趋势，患者的良好“开期”时间平均延长多小时，从既往药物失效后行动困难、受限明显的“关期”状态中获得显著缓解，每日可自由活动并保持较高生活质量的时间明显增加，脑部PET检查显示壳核区域新生多巴胺能细胞信号显著增强，进一步证实移植细胞能够在体内明确存活并发挥功能。上述注册临床试验结果论证了采用临床级异体通用型XS411细胞移植治疗帕金森病的临床实施能力，提示采用XS411再生多巴胺神经细胞注射液进行定向移植治疗在全球第二大神经退行性疾病中的重要潜在临床应用价值。