2026 年 2 月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（简称“士泽生物”）正式宣布，其自主开发的异体通用“现货型”iPSC 衍生亚型神经细胞新药，用于治疗致死性神经退行性罕见病——帕金森型多系统萎缩（ Parkinsonian-type Multiple System Atrophy, MSA-P），已一次性无发补获得中国国家药品监督管理局（ NMPA）及美国食品药品监督管理局（ FDA）的正式批准，开展注册临床 I/II 期试验。这是士泽生物继帕金森病（ PD）、渐冻症（ALS）、脊髓损伤(SCI)之后，第四款实现中美双报双批的iPSC衍生神经细胞新药。

多系统萎缩症（MSA）被世界卫生组织列为高度未满足临床需求的罕见神经退行性疾病。其中，帕金森型多系统萎缩（MSA-P）以进行性帕金森综合征（运动迟缓、肌强直、步态障碍）为主要表现，同时伴严重自主神经功能障碍（如体位性低血压、尿失禁等）。该病由α-突触核蛋白在少突胶质细胞内异常聚集引发广泛神经元功能丧失，进展迅猛——患者确诊后中位生存期仅 6–10 年。

尽管 MSA-P 的病理累及范围较帕金森病更广，两者在发病机制上存在一定重叠，尤其在帕金森运动症状的表现上具有显著相似性，目前MSA-P 的标准临床治疗方式包括：针对帕金森样运动症状的多巴胺能药物（如左旋多巴/卡比多巴，必要时结合其他多巴胺能治疗），其总体反应常不如治疗帕金森病且疗效可能有限；同时包含非药物治疗，如自主神经功能障碍管理以及康复训练、跌倒预防与营养支持等，以尽可能维持患者的身体功能与生活质量。

士泽生物采用自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞再生治疗帕金森型多系统萎缩，为该“无药可治”的神经退行性罕见病提供再生多巴胺分泌及促进环路及脑环境修复的创新性治疗方案，是全球神经退行性疾病治疗领域的重要临床探索，有望为全球患者带来全新的治疗方案及希望。该进展标志着继针对帕金森病、脊髓损伤与渐冻症之后，士泽生物进一步推动自主开发的“中国或全球首发”临床级通用型 iPSC再生细胞治疗方案，在高度未满足临床需求的神经退行性疾病领域持续深化与拓展。

士泽生物专精于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病（CNSDiseases），已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的九项中美注册临床试验批件，多款通用型 iPSC衍生神经细胞新药已处于注册临床试验 I+II期阶段，包括用于治疗：

——全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中国注册临床 I+II期及美国注册临床I 期；牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院，北京协和医院为联合临床中心），作为负责或牵头单位获国家生物药技术创新中心重点攻关项目及江苏省重大科技专项支持；

——早发型帕金森病（中国注册临床I+II期，“中国首个”随机双盲对照确证关键临床设计；牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院，苏州大学附属第二医院等为联合中心），牵头中心及临床项目获国家脑科学计划重大专项支持；

——帕金森型多系统萎缩（中美注册临床 I 期；预计于2026 年开始正式注册临床试验）；——脊髓损伤（全球首款新药；中美注册临床 I 期；牵头中心：中山大学附属医院第三医院）；——肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床 I+II期及美国注册临床 I 期；牵头中心：北京大学第三医院），为中国首个自主 iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物为江苏省双创团队领军企业、姑苏重大创新团队企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获我国《科技日报》《新华日报》《光明日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物 2021-2025 连续五年完成天使轮至 C1 轮数亿元纯市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国新基金等多家顶级风险投资机构、产业投资机构及国家基金领投及多轮持续投资。