CureGenetics，一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开创用于实体瘤和免疫介导性疾病的CAR-NKT细胞疗法，今日宣布CGC729的研究者发起的I期临床试验取得令人鼓舞的临床数据。

该新型抗 CD70 的 CAR-NKT 细胞疗法正在复发/难治性转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中进行评估，这是一个治疗选择有限、未满足医疗需求较高的人群。约有 55%–60% 的一线治疗患者会进入后续治疗阶段。此外，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和免疫治疗（IO）等较高疗效的治疗手段往往伴随显著不良反应，进一步凸显了在该治疗领域中对更安全且疗效更持久方案的迫切需求。

此次更新的数据集纳入了新增的受试者和延长的随访数据，在此前于 2024 年 ASGCT 年会上公布的数据基础上进一步完善。CGC729 在既往多线治疗的 ccRCC 患者中持续展现出良好的安全性特征以及令人期待的疗效信号。

临床研究结果（截至 2026 年1月）

• 共有 10 例既往接受过多线治疗（>2 线）的转移性肾细胞癌（mRCC）患者，在接受标准淋巴清除预处理后，单次输注了 CGC729。

• 未观察到剂量限制性毒性（DLT），亦未出现 ≥3 级的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。与 HIF-2α 抑制剂常见的贫血和缺氧（≥3 级发生率分别约为 20%–30% 和 7%–21%），或 TKI 单药治疗中较高比例的 ≥3 级不良事件相比，CGC729 显示出显著更优异的安全性特征。重要的是，未观察到与免疫治疗（IO）、TKI 或 HIF-2α 相关治疗的叠加毒性。

• 在所有可评估患者中，总体缓解率（ORR）为 30%（3/10），疾病控制率（DCR）为60%（6/10）。

• 在CD70阳性患者中，ORR达到 33.3%（3/9），肿瘤缩小幅度高达 80%。

• 即便在CD70低表达肿瘤（CD70 H-score <100或TPS<50%）中亦观察到疾病缓解，提示该疗法具有较强的敏感性和肿瘤渗透能力。

• CGC729在体内显示出良好的扩增和持久性，可持续至第20周，同时伴随外周血中 CD70⁺ T细胞的持久性下降。

• 一例剂量水平1的患者（CD70 H-score 为 50）维持部分缓解(PR)直至第 65 周，凸显了 CAR-NKT 细胞治疗方式的持久疗效。

• 一例剂量水平3的患者维持疾病稳定(SD)直至第 52 周。

这些结果与其他用于治疗ccRCC 的抗 CD70 CAR-T 疗法相比具有优势，已报道的临床结果中，CD70阳性患者中Allo-316和CTX130 的 ORR 分别为27%（在CD70 TPS<50%病人中没有疾病缓解）和6.7%。

CAR-NKT 平台的差异化优势

CureGenetics的CAR-NKT细胞疗法平台结合了先天免疫和适应性免疫的双重特性，旨在解决传统CAR-T细胞疗法的关键局限：

• 肿瘤异质性：双重细胞毒性机制使其能够清除异质性的肿瘤细胞群。

• 肿瘤浸润：NKT细胞天然归巢至炎症组织和实体瘤，增强了对肿瘤的浸润能力。

• 肿瘤微环境调控：NKT细胞可重塑肿瘤微环境 (TME) 至免疫激活状态，同时抑制肿瘤相关巨噬细胞 (TAMs)。

平台拓展与战略展望

基于这些早期结果，CureGenetics 正将其专有的CAR-NKT细胞疗法平台从靶向 CD70 的 ccRCC 推进至更多的实体瘤和自身免疫性疾病领域。这一战略的核心是开发可规模化、现货型 (off-the-shelf) 的异体 CAR-NKT 细胞产品，旨在解决自体细胞疗法在物流和生产方面的局限。

CureGenetics董事长兼CEO徐元元表示：“我们的 I 期数据表明，CAR-NKT 细胞能够安全有效地靶向实体瘤，而这正是传统CAR-T疗法面临挑战的领域。我们正在开发的平台不仅在生物学上具有差异化优势，而且具备可规模化和商业可行性。”

CureGenetics的异体CAR-NKT方法利用NKT细胞的半恒定TCR来最大限度地降低同种异体反应性，从而实现通用供体的使用和精简的生产流程。这一设计使该平台能够快速应用于多种适应症，降低生产成本，并提高患者的可及性。

CureGenetics 是一家开发下一代细胞疗法的临床阶段生物技术公司。其专有的 NKT 细胞平台旨在为肿瘤和免疫相关疾病提供更安全、更强效且适用范围更广的细胞免疫疗法。