文/赵宇 中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任

当前，AI制药无疑是生物科技领域最受关注的赛道之一。行业热度催生了上市公司，也聚集了大量资本与人才。然而，一个根本性的认知分歧依然存在：AI究竟在为何种创新赋能？主流实践聚焦于利用AI提升分子发现与优化的效率，这固然重要，但若将AI的价值仅限于此，则可能错失其推动药物研发发生根本性变革的潜能。

我们为AI提升分子发现效率而振奋，是否因此涌向“捷径”，遗忘了药物研发的核心目标——征服疾病？

行业现状：效率优先下的“确定性”模型与创新同质化

观察当下的AI制药生态，一个清晰的“确定性优先”模型占据主导。行业的评价体系与资源流向，高度聚焦于管线推进速度、热门靶点卡位及高额交易价值。在这一模型下，AI被主要定位为一种效率工具，用于加速对已知靶点（通常已有70-80%验证基础）的化合物筛选与优化环节，以期用最短路径兑现商业价值。

这一路径的选择具有其商业理性，但也直接导致了两个深层结构性问题：

研发的“路径依赖”：因为追逐确定的临床与退出路径，所以资源自然流向已被部分验证的靶点；又因为AI显著加速了该环节，所以进一步固化了这条“快车道”。其结果，便是从源头开始的创新同质化。

问题的“本末倒置”：临床失败的主因是靶点不对或疾病理解偏差，而非筛选分子的速度不够快。因此，仅优化分子发现这15-20%的环节，是典型的“治标不治本”。它提升了“回答”的效率，却无助于提出更正确的“问题”。

值得注意的是，这种“效率优先”的范式，在国际顶级机构的分析框架中得到了精准概括。例如，摩根士丹利在《跨越分子：2026年，人工智能药物发现的成败之年》报告中，将AI制药的应用明确区分为“化学模型”与“生物学模型”。“化学模型”——它利用AI加速和优化药物合成的执行环节（如分子设计、性质预测），特点是验证快、效率提升可量化，并已成为当下AI制药商业化的主力。而报告同时指出，更具变革潜力的“生物学模型”，旨在回答“应该研发什么药”的根本问题，通过预测靶点-疾病关系、作用机制来指导早期研发决策，虽验证周期长，但一旦成功，其价值将是决定性的。这一定义，清晰地印证了行业现状：我们正集体倾力于“如何开发得更快”（化学模型），而在相当程度上忽视了“应该开发什么”这一更首要的科学问题（生物学模型）。

构建更坚实的范式：AI for Science驱动的“疾病机制先行”路径

我们认为，AI更深层的颠覆性价值，正对应着摩根士丹利报告中所指的“生物学模型”的终极形态——即解码复杂疾病系统的能力，也就是AI for Science（AI4S）在生物医药领域的核心应用。这并非对分子发现AI的否定，而是构建一个更底层、更坚实的研发新范式。

需要进一步厘清的是，这里所指的、能驱动源头创新的“生物学模型”，其内涵远不止于对单一生物分子结构的计算。以AlphaFold 2为代表的蛋白质结构预测模型，无疑是生物学领域的革命性工具，它通过预测蛋白质的3D静态结构，为理解“功能”提供了至关重要的“零件图纸”。然而，真正的“疾病机制发现”所面临的挑战，远不止于获取静态结构。它需要回答的是动态的、系统性的问题：在特定疾病状态下，哪些关键蛋白质（靶点）发生了功能紊乱？它们之间如何相互作用形成致病网络？哪个节点是干预的最优解？这要求模型必须整合多组学动态数据与海量文献知识，构建出能够模拟疾病发生发展逻辑的“系统原理图”。因此，蛋白质结构预测是强大的“生物学工具”，而“疾病机制模型”则是旨在破解疾病复杂系统的“生物学认知引擎。

其核心逻辑与目标价值，可推演如下：

逻辑的必然：从“解题”到“出题”：正因为旧范式的瓶颈在于“问题本身”（靶点）的同质与陈旧，所以新范式的起点必须是重新定义问题。这意味着，研发的首要任务应从“为已知靶点找分子”，转向“为复杂疾病找正确的干预靶点”。唯有优先完成“理解疾病”这一科学发现，后续的分子设计才具有源头创新性。

价值的归宿：从“同质化竞争”到“源头创新”：基于上述路径，最终的目标产出是明确的：发现并验证那些处于疾病网络关键节点、此前未被充分认知的全新干预靶点。这直接回应了First-in-Class药物的核心诉求——原创性与机制新颖性。它不再是在拥挤的赛道上优化工具，而是致力于绘制新的赛道地图。

破局的关键：超越“工具”思维，拥抱“决策”价值

然而，这一路径的商业化初期面临显著挑战，其根源在于行业价值评估的思维定势。市场已习惯为确定的“效率提升”（即“化学模型”这把更快的“铲子”）付费，但对于能否“发现新矿脉”（即“生物学模型”这台“望远镜”的价值）缺乏成熟的评估体系和付费意愿。这导致一些提供深度疾病认知解决方案的团队，曾陷入“标品困境”——药企更倾向于为可见的短期提速买单，而非为潜在的、革命性的源头认知投资。

这种恰恰揭示了超越当前思维惯性的必要性。正如摩根士丹利报告所预示的，未来的价值核心在于能从“执行支持”转向“权威决策影响”的生物学模型。海外市场（尤其部分聚焦“全球首创”的资本与药企）对疾病本质探索的更高认可度表明，对AI4S价值的认知，是区分“跟随型创新”与“源头型创新”投资逻辑的关键。

投资于“认知深度”，方能赢得创新未来

作为投资人，我们的判断是：AI制药的未来，不取决于在既定赛道上的效率竞赛能加速多少，而取决于能否开辟新的赛道。

仅将AI视为“效率工具”，可能赢得阶段性竞争，但无法解决创新药研发的源头性困境，终将面临内卷。

将AI视为“疾病认知科学伙伴”，虽前路更具挑战，但这是解锁全新治疗靶点、攻克疑难疾病的根本路径。它让后续的分子发现从“试错式筛选”走向“精准制导”。

因此，推动行业就AI的完整价值达成更广泛的共识至关重要。我们需要在善用“化学模型”提升执行效率的同时，重估并拥抱“生物学模型”所代表的决策与认知价值，并给予致力于此的耐心资本与创新实践以更多支持。这不仅是AI制药突破同质化竞争、实现真正差异化的关键，更是整个生物医药产业回归科学本质、应对未满足临床需求的必然选择。我们选择投资于这份“看得更深”的能力，因为它定义了创新的未来边界。