近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公布，麓鹏制药自主研发的1类创新药洛布替尼片（Rocbrutinib）纳入突破性治疗品种名单（BTD），用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（R/R PCNSL）成人患者。这是该产品继2024年5月在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）适应症被CDE纳入突破性治疗品种名单后再次荣获BTD！此次认定标志着这款全球首创的第四代BTK抑制剂在中枢神经系统淋巴瘤治疗领域取得重大突破，将加速惠及临床亟需有效治疗方案的疑难重症患者。

原发性中枢神经系统淋巴瘤是一种罕见、高度侵袭性的结外非霍奇金淋巴瘤，病灶局限于脑、脊髓、脑脊液及眼部等中枢神经系统区域，90%以上病理类型为弥漫大B细胞淋巴瘤，疾病进展迅速、致死率极高，一旦进展为复发或难治性阶段，全球尚无统一标准治疗方案，同时血脑屏障的天然阻隔导致多数药物难以有效入脑，临床存在巨大且未被满足的治疗需求。

洛布替尼是麓鹏制药自主研发的全球首个共价兼非共价第四代BTK抑制剂，该药可通过共价结合方式抑制野生型BTK和其他突变体，同时以非共价结合形式克服C481S等耐药突变，精准阻断B细胞受体异常激活的下游信号通路，强效抑制恶性B细胞增殖。临床前研究证实，洛布替尼具备超高激酶选择性，脱靶风险极低，且拥有优异的血脑屏障穿透能力，可在脑脊液中达到有效治疗浓度，为中枢神经系统淋巴瘤治疗奠定药理基础。

2026年欧洲血液学会（EHA）年会首次公开发布了洛布替尼单药治疗复发/难治性PCNSL受试者的临床数据。洛布替尼片在既往接受过至少一线治疗的R/R PCNSL患者中疗效显著，200mg每日一次单药治疗，患者整体客观缓解率（ORR）达88.9%，在既往接受过BTK抑制剂治疗的受试者中，缓解率为3/3（100%）。

药代动力学检测证实，给药后1-5小时药物脑脊液中位浓度可达5.71 ng/mL，另有1例稳态下给药前在CSF的浓度为2.02 ng/mL。脑脊液浓度是体外半数抑制浓度（IC50）的40-161倍，充分验证了其高效的颅内药物暴露水平。截至数据截止日期，超六成受试者仍持续接受治疗中，病灶控制效果稳定。安全性方面，洛布替尼治疗耐受性良好，无严重不良事件发生，未出现药物减量、停药及致死性不良反应，安全可控。

本次突破性治疗认定的申请基于更多受试者的数据，相关结果将在今年的美国血液学年会上进行公布。

声明

本文仅为新闻信息传播和供医药专业人士参阅，不构成任何临床诊疗建议、用药指导及投资决策依据议。文中相关洛布替尼的临床数据源自公开发表的会议资料，仍处于临床研究阶段，疗效安全性待确证。患者诊疗请遵医嘱，切勿自行用药。

麓鹏制药专注于研发新一代治疗恶性肿瘤和自身免疫性疾病的小分子靶向创新药，重点针对血液肿瘤BTK、Bcl-2和Bcl-xL等关键靶点，全面布局国际与国内多中心临床开发和商业化。公司的核心项目LP-168（洛布替尼, Rocbrutinib），LP-108（乐托克拉, Lacutoclax）和LP-118极具行业竞争力，有望成为业界最佳(Best-in-Class)的产品。其中，洛布替尼（商品名：麓可达®）已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市并在中国商业化销售，乐托克拉正在进行上市关键注册研究。