博际生物医药科技（杭州）有限公司近日宣布，美国FDA于10/12/2021授予其自主研发并拥有全球专利的、世界首个肿瘤靶向性IL-15融合蛋白（产品代号BJ-001）孤儿药资格认定（ODD）， 用于治疗胆管癌。

胆管癌又被称作“小癌王”，在晚期的情况下，其恶性程度几乎可以超过“癌王”胰腺癌，部分分期的患者5年生存率低至5%以下。由于胆管癌患者早期症状不明显，疾病确诊时多为中晚期，可经手术治疗的患者仅为35%左右，且手术并不能很好的解决胆管癌的问题。研究显示，胆管癌术后3年复发率高达惊人的85%。目前临床上普遍采用的晚期一线、二线治疗方案均为二联或三联化疗方案，但患者整体的缓解率仅有10%左右。

BJ-001是由博际生物自主研发并拥有全球专利的世界首个肿瘤靶向性IL-15融合蛋白。其巧妙的设计不仅克服了重组IL-15半衰期短的缺点，更重要的是通过其结构域中的肿瘤靶向分子使其在αvβ3, αvβ5和αvβ6整合素高表达的肿瘤中富集，从而具有降低系统毒性，增强疗效的潜力。药效学研究表明，BJ-001在Balb/c裸鼠HuCCT1人胆管癌细胞皮下移植肿瘤模型中具有明显的抗肿瘤效果。

“研究表明，高达88%的胆管癌患者存在αvβ6整合素的过度表达，因此BJ-001有望凭借其靶向优势成为胆管癌免疫治疗中的又一个潜在新秀，有可能惠及众多的胆管癌患者。”博际生物医药共同创始人和CEO张海洲博士评论道，“相信随着BJ-001临床试验的不断推进，我们会很快就能看到这种潜能，希望在不久的将来，像BJ-001这样的药物能够快速获批用于胆管癌的治疗。”

张海洲博士

关于BJ-001

BJ-001是由博际生物自主研发并拥有全球知识产权的世界上第一个肿瘤靶向性IL-15融合蛋白，其结构域中的含有靶向αvβ3、αvβ5和/或 αvβ6等整合素高表达的肿瘤细胞的靶向分子，其IL-15结构则可以与免疫细胞（特别是NK和T细胞）上表达的IL-2/15Rβγc受体复合物结合起到激活免疫系统，杀伤肿瘤的作用。BJ-001的这种设计，赋予其在肿瘤微环境种聚集的能力，从而使其具有降低系统毒性，增强疗效的潜质。此外，IL-15在肿瘤局部对淋巴细胞增殖的作用，还具有将对目前常用免疫抑制剂如抗PD-1抗体无反应的“冷肿瘤（cold tumor）”变成有反应的“热肿瘤（hot tumor）”的潜力，这将会大大提高现有肿瘤免疫治疗药物有效率，使更多的病人获益。因此博际生物医药的肿瘤靶向IL-15有望成为肿瘤免疫治疗中的又一个新秀，具有巨大的社会和市场潜力，造福全世界的患者。

关于博际生物医药

博际生物医药是一家处于临床阶段、致力于创新药物研发的生物技术公司，是由包括国家“重大新药创制”科技重大专项审评专家在内的、具有多年中外创新药物研发经验的海归专家创建，拥有商业秘密保护的抗体发现平台和国内外顶尖技术，目前主要研发用于肿瘤和感染性疾病的生物药。公司主要科研和管理团队具有多年在国家重点科研机构和国内外药企尤其是欧美跨国公司从事大分子药物研发和管理经验。着眼于研发的全球观和立足于雄厚的资本支持，博际生物医药在创始伊始就从全球的视角对研发进行全球布局，同时拥有美国旧金山和中国杭州两个研发实验室，使公司在创业初期就能实现人才、技术、管理与资本市场的全方位集合，为公司的全球定位和发展奠定了坚实的基础。

关于孤儿药资格认定

FDA孤儿药产品办公室的孤儿药资格认定旨在支持开发药物治疗那些治疗资源不足的患者群体或罕见病患者群体。这些疾病在美国的患者人数低于20万人。FDA的孤儿药资格认定给博际生物医药带来了一定的优惠福利，包括如果获得了监管部门的批准，将获得市场独占权，对合格的临床试验免除FDA申请费和税收抵免。