近日，苏州安天圣施医药科技有限公司（以下简称“安天圣施”或“公司”）完成2000万元Pre-A轮融资，本轮融资由和瑞创投独家投资。所投资金将用于新品研发、临床试验、注册申报等。

苏州安天圣施医药科技有限公司，成立于2017年4月1日，位于苏州工业园区，公司系中国首个以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）药物的公司，拥有多项国际最新ASO技术。公司有多个项目在推进中，其中针对DMD（杜氏肌营养不良症）、SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）等疾病的药物研发已取得重要进展。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家，是全球销售最多小核酸药物诺西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要发明人。公司在原有技术基础上优化升级，发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。

ASO技术在治疗罕见病方面前景巨大

2020年，受到新冠疫情的影响，以mRNA 疫苗为代表的核酸类生物医药技术快速发展，小核酸类药物也逐步在全球扩大规模。根据相关材料，预计到2030年全球ASO药物市场将会达到646.4亿美元。ASO作为小核酸药物中最为成熟的技术路线，代表了RNA靶向药物的发展方向之一。

将寡核苷酸疗法有效递送到多种组织中仍然是一个主要的挑战。寡核苷酸通常是大的亲水性多聚阴离子（单链ASO 约为4–10kDa， 双链siRNA约为14kDa），这种特性意味着它们不容易通过质膜。到目前为止，几乎所有已获批上市的核酸药物都集中在局部给药（例如，眼睛）或对肝脏的递送，而第一款重磅核酸药物诺西那生则通过腰椎穿刺递送至脊髓。安天圣施创始人华益民教授正是剪接转换ASO促进SMN2外显子列入技术的发明者，即药物诺西那生临床前研发的关键科学家。SMA患者的SMN1基因出现突变，导致该基因无法表达SMN蛋白。幸运的是，人类还有一个SMN2基因，可以产生少量SMN蛋白。但是正常情况下，SMN2的前体mRNA在被剪接的过程中删除了外显子7（正常的SMN1 保留了外显子7），导致最终生成了截短的蛋白，无功能且不够稳定。Nusinersen的作用则是确保SMN2的mRNA保留住外显子7从而翻译正常SMN蛋白，达到治疗效果。公司的新一代技术可以提高ASO效率5倍以上，将对肝外组织疾病、特别是罕见病的ASO药物研发带来希望。

创始人为ASO药物核心技术的全球领军人物

公司创始人华益民博士，1998年获中山大学博士学位，2000年留学美国从事脊髓性肌萎缩症的研究，2015年全职回国任苏州大学特聘教授、博导，2017年创办安天圣施。华博士已在Nature、Science等国际顶级期刊发表40余篇高水准的论文、被引6000余次，在美国冷泉港实验室工作期间发明治疗脊髓性肌萎缩症的反义核酸药物Spinraza，该药2016年12月23日获美国FDA批准上市，2019年初在中国上市，目前年销售额约20亿美元。几年来，诺西那生已在全世界挽救了成千上万脊髓性肌萎缩症儿童的生命。