2025年1月24日，中国苏州——致力于利用组合技术平台开发全球新一代抗肿瘤小分子药物的研发企业，勤浩医药今日宣布，其1类新药新一代PRMT5抑制剂GH56临床试验申请已通过美国食品药品监督管理局（FDA）审评。GH56是勤浩医药第四个获批在美国开展临床试验的创新药物。

GH56是一种新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，能够在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的肿瘤中发挥合成致死效应。MTAP作为抑癌基因，其缺失约占所有肿瘤的10-15%。尤其是在脑胶质瘤中，约40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失会导致其底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5结合形成PRMT5-MTA复合物，抑制PRMT5的活性。

在MTAP缺失的肿瘤中靶向PRMT5-MTA复合物，有望在杀伤肿瘤细胞的同时，尽量降低对正常细胞的影响，从而实现更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入脑能力在该靶点上具有极大的临床价值。

勤浩医药首席医学官汪海丹博士表示：GH56于去年12月27日向FDA递交临床试验申请，并顺利获得了SMP的许可，这一方面体现了监管机构对于该靶点的认可，也体现了勤浩医药团队从药学、临床前到临床各专业能力和效率。FDA的许可为我们尽快在美国开展临床研究打开了窗口，我们期待能够很快获得西方人群的早期数据，以便进一步评估该化合物和在更多国家进行临床开发。

临床前的体内外实验表明，GH56具有优异的活性和代谢性质，在多种MTAP缺失的小鼠模型中都能够诱导肿瘤持续消退，并长期维持肿瘤消退状态。其良好的入脑能力在脑胶质瘤小鼠模型中展现出显著的疗效。GH56能够有效抑制MTAP缺失肿瘤细胞中的对称二甲基精氨酸(SDMA)修饰，进而诱导细胞凋亡。在MTAP野生型细胞中，GH56对SDMA修饰和细胞增殖的抑制表现出良好的选择性，有望在杀伤肿瘤细胞的同时，最大限度地减少对正常细胞的损害。GH56的这种选择性会带来更好的安全性，在体外实验中对造血干细胞来源的红系和髓系细胞的抑制作用极弱，有效避免了第一代PRMT5抑制剂的血液毒性风险。

勤浩医药创始人及CEO王奎锋博士表示：勤浩医药将进一步夯实持续创新和国际化能力，为肿瘤的精准治疗和联合治疗提供具有国际化价值的解决方案。勤浩医药2.0管线的研究重心在于合成致死策略，期待后续有更多亮眼的产品走向临床。我们将继续坚持以患者为中心，为满足未被满足的临床需求，面向全球市场，持续创新，开发高品质创新药的使命，期待能够为全球的肿瘤患者提供更好的治疗方案。

勤浩医药是一家专注于全球领先的小分子抗肿瘤新药开发的生物科技公司，公司管理层拥有多年企业管理、新药研发、临床医学研究经验，致力于突破“难以成药”靶点，聚焦原始创新。勤浩医药着力打造独具特色的创新药物研发体系，建立了基于结构生物学的构效关系研究平台，基于靶点研究的早期药物筛选平台以及涵盖药效、代谢和安全性研究的临床前评价平台，形成了以靶向抗肿瘤品种为核心的产品管线。