近日，苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）自主开发的全球首个血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，用于巨大血小板综合症（BSS）这类罕见病。XJ-PLT-001血小板注射液以造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞用于输血。该血小板细胞安全稳定、成熟度高，无传染病风险和致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是血霁生物坚持做“最安全、最洁净、可重复输注的血小板”的理念的体现，也是全球首个获得FDA的ODD认定的血小板注射液产品。

血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。同时，ABO配型的造血干细胞来源的血小板和无免疫原性的iPSC来源的通用型血小板，将覆盖各类不同的血小板用血诉求，带来“全球新”Fisrt-in-Class的、安全有效的、成本可控的、高可及性的血小板细胞治疗产品，实现中国乃至世界的第二次输血革命。

血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。