2008年，在美国从事20余年药物研发的童友之博士回到中国创业。次年，他在苏州工业园区创办了开拓药业，旨在开发“best-in-class”和“first-in-class”的癌症和靶向雄激素受体（AR）的创新药物。2016年，开拓药业成功登陆新三板。此前，开拓药业完成2.88亿元C轮融资，由松禾资本领投；D轮融资时，投资者主要有上海自贸区基金、珠海华金、建银科创等。如今，开拓药业成功登陆港交所，意味着这家创新公司顺利完成了新三板换挡港股，同时迈入了全新的发展阶段。
根据开拓药业官网，该公司产品管线以AR领域为核心拓展并丰富，包括AR拮抗剂、mTOR抑制剂、Hedgehog抑制剂、AR蛋白降解剂和cMyc等。其中，有4款候选药有望成为相关适应症的潜在同类首创在研药物。
核心产品普克鲁胺(GT0918)为新一代雄激素受体拮抗剂。该产品在更有效地抑制AR的基础上，还具有诱导AR表达下调的生物学作用，是一个“双重作用机制”的AR拮抗剂。该产品单药治疗转移性乳腺癌、三阴乳腺癌，以及与exemestane、letrozole、fulvestrant联用治疗转移性乳腺癌，该药针对这三项适应症均为潜在同类首创在研药物。福瑞他恩（KX-826）是一款专为治疗雄激素性脱发局部应用而设计的靶向药物，它直接作用于头皮的靶向治疗部位。同时，它还有望对痤疮患者带来新的治疗选择。目前该产品正在中国进行针对雄激素性脱发的2期临床试验，正在美国开展1期临床试验。
▲开拓药业产品线（截图来源：开拓药业招股书）
ALK-1(GT90001)为一款潜在的first-in-class的血管生成抑制剂，于2018年从辉瑞公司（Pfizer）授权获得全球范围内的独家权利，有望成为全球首个针对ALK-1靶点的全人源单克隆抗体治疗性药物。目前该药物正在中国台湾进行与PD-1联合治疗转移性HCC的2期临床试验。迪拓赛替(GT0486)则是一款新型mTORC1/mTORC2抑制剂（第二代mTOR抑制剂），适应症为晚期实体肿瘤。目前，迪拓赛替于中国正就转移性实体瘤处于1期临床试验。截至目前，在全球范围内尚未有第二代mTOR抑制剂上市。GT1708F为Hedgehog（Hh）信号通路中平滑跨膜蛋白（SMO）拮抗剂，拟用于实体肿瘤和血液肿瘤的治疗。目前，全球共有三款SMO拮抗剂批准上市，但中国尚未有同类产品获批。GT1708F已在今年2月获得中国国家药监局的IND批准，预计在今年第三季度开始招募患者。此外，开拓药业目前还有三款处于临床前研究阶段的产品：拟用于前列腺癌及AR相关疾病治疗的AR降级药；拟用于血癌治疗的c-Myc抑制剂，由开拓药业于2019年1月从北京大学引进；以及拟用于多种癌症治疗的IDO抑制剂。就开拓药业目前正在进行临床研究的5款新药而言，其开发适应症均为针对目前有巨大临床需求的主要癌症及其他AR相关疾病。开拓药业招股书表示，就2014年至2018年新病例的增长率而言，前列腺癌是中国主要癌症类型中增长第二快的癌种，乳腺癌则是2018年全球女性最常见的癌症类型。而在2018年，在中国雄激素性脱发（一种AR相关疾病）的30岁至70岁男性患者超过92.8百万人。目前，开拓药业核心产品普克鲁胺目前正在中国进行针对去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的3期临床试验，计划于2020年提交NDA。同时，开拓药业计划针对该产品在中美两地共计开展9项临床研究，拟开发适应症为前列腺癌和乳腺癌。与此同时，开拓药业为治疗雄激素性脱发局部应用而设计的靶向药物福瑞他恩，目前正在进行2期试验。根据招股书，开拓药业计划将收取的全球发售所得款项净额中，约42%将分配至公司的其中一种核心产品普克鲁胺的开发及商业化；约28%将分配至公司的其中一种核心产品福瑞他恩的开发及商业化。
公开资料显示，开拓药业高管曾表示拟与阿里巴巴及京东等线上药品平台合作。早前，开拓药业还与国药控股签署战略合作协议，分销用于脱发的核心产品福瑞他恩。未来也将探讨与其他药企合作分销的可能性。加速推进中国普克鲁胺临床开发、监管批准及商业推出进程
战略性地推进普克鲁胺在美国的临床开发及扩展其适应症
继续在中国及美国进行福瑞他恩的临床开发
继续进行ALK-1的临床开发作为单药及联合疗法，并增加对生物制剂研发的关注
提升专有研发能力，推动潜在同类首创及同类最佳药物开发，特别是利用其PROTAC技术平台
通过许可引进、对外许可及合作机会探索与全球制药公司的潜在战略合作
祝贺开拓药业成功在港交所上市，希望在资本的助力下，该公司可以将这些在研创新药早日推出市场，惠及患者！