“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
MDM2-p53抑制剂【APG-115】治疗AML
AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁1。美国国家癌症所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）数据显示，2020年美国将有19940例新诊AML病例，预计将有11180人死于该疾病。尽管近年来在AML的治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，仍存在较大的、尚未满足的临床需求。
APG-115为亚盛医药在研的一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。
Bcl-2/Bcl-xL抑制剂【APG-1252】治疗SCLC
肺癌在美国是导致癌症相关死亡的主要原因2。肺癌按组织病理学分型可分为两大类，即非小细胞肺癌（NSCLC )和SCLC，其中约13-15%被划分为SCLC2,3。SCLC是一种罕见的、侵袭性较高的恶性肿瘤，5年生存率较低3。特别是复发/难治性SCLC患者的治疗选择很少，且所有治疗方式的有效率都较为有限。
APG-1252为亚盛医药自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。目前APG-1252正在美国和澳大利亚进行针对晚期癌症患者的临床I期剂量爬坡试验，在美国进行针对联合紫杉醇治疗复发难治SCLC患者的Ib/II期试验，并在中国进行针对SCLC患者的单药临床I期剂量爬坡试验。目前的临床数据表明APG-1252在SCLC及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。
“AML、SCLC等疾病的治疗都是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。对APG-115而言，已是近日内获得的第二项FDA孤儿药资格认定，而APG-1252则是首次获得该资格认定。孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这两个药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”
1. DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.2. Siegel R, Miller K, Jemal A. Cancer Statistics, 2020. American Cancer Society. CA Cancer J Clin 2020;70:7–30. 3. Lu T, Yang X, Huang Y, et al. Trends in the incidence, treatment, and survival of patients with lung cancer in the last four decades. Cancer Manag Res. 2019; 11: 943–953.亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国及澳大利亚开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请，该品种获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。公司的另一重要品种APG-2575近期也获得两项美国FDA孤儿药资格认证。
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