近日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益^®，产品代号：JS001）联合阿昔替尼一线治疗黏膜黑色素瘤获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。同时，特瑞普利单抗联合阿昔替尼一线治疗黏膜黑色素瘤患者的临床试验（IND）申请获得FDA批准，同意直接开展III期研究。这是特瑞普利单抗获得FDA授予3项孤儿药资格认定、1项突破性疗法认定后的又一里程碑式进展，将显著地支持并加速特瑞普利单抗在美国的研发及上市进程。

FDA的快速通道资格（Fast Track Designation）的设立旨在促进或加速用于治疗严重或危及生命的疾病或病情，且显示出有潜力满足当前未满足临床需求的药物开发，使药物能够快速获批上市。根据规定，获得快速通道资格的候选药物意味着有机会通过各种形式加快审评进程，包括但不限于（1）与FDA进行更加频繁地沟通、开展会议等，在药物研发、临床试验设计等方面获得更加密切的指导；（2）符合相关标准后可获得优先审评和加速批准资格；（3）滚动式审评，即分阶段递交生物制品上市申请（BLA）或新药申请（NDA）申报材料，无需待所有资料全部完成后再提交审评。

黑色素瘤因具有明显的肿瘤相关抗原，即肿瘤识别标志，也被认为是肿瘤免疫治疗探索的“试金石”。然而，黏膜黑色素瘤作为黑色素瘤的亚型之一，更加具有侵袭性，易侵及血管，易出现复发转移，患者对传统化疗不敏感，且对单药免疫治疗的应答率也极其有限，其临床治疗仍然是黑色素瘤领域的一大难题。

为进一步提升免疫治疗对黏膜黑色素瘤的有效率，北京大学肿瘤医院郭军教授团队首创特瑞普利单抗与阿昔替尼的联合疗法，为黏膜黑色素瘤患者带来希望。

“JS001联合阿昔替尼一线治疗晚期黏膜黑色素瘤的Ib期临床研究”自2017年首次亮相世界黑色素瘤大会（WCM）后，又多次在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）、中国临床肿瘤学会年会（CSCO）上以壁报或口头汇报形式公布更新结果，引发全球关注。基于这项研究的突破性成果，抗PD-1单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得了《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》和《中国临床肿瘤学会（CSCO）免疫检查点抑制剂临床应用指南推荐》的II级专家推荐。

2019年8月，该研究在国际著名期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF：28.245)上发表。研究结果显示：特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得48.3%客观缓解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达7.5个月，中位总生存期（mOS）未成熟。

除获得快速通道资格外，特瑞普利单抗联合阿昔替尼一线治疗黏膜黑色素瘤患者的临床试验（IND）申请也获得FDA批准，同意直接开展III期研究。

该联合用药的临床试验是一项国际多中心、随机、开放标签的III期临床试验，旨在评估特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比帕博利珠单抗（KEYTRUDA^®）一线治疗不可切除、局部进展或转移性黏膜黑色素瘤患者的有效性和安全性。试验计划入组220例患者，以1:1比例随机分组。主要研究终点为无进展生存期（PFS），次要研究终点为客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、安全性和耐受性等。

君实生物副总经理姚盛博士表示：“对于黏膜黑色素瘤这一亚洲高发的恶性肿瘤，我们非常高兴特瑞普利单抗联合阿昔替尼的研究能够获得FDA授予的快速通道资格。目前针对转移性黏膜黑色素瘤这种总生存期不到一年的严重疾病，患者的治疗选择非常有限，其对传统化疗和免疫治疗都不敏感。特瑞普利单抗在全球最早开始探索抗PD-1单抗联合抗血管生成的VEGFR抑制剂在黏膜黑色素瘤中的应用。这种创新联合疗法的Ib期临床试验结果发表在国际权威杂志上，并获得了美国FDA孤儿药资格认定，创造了黏膜黑色素瘤领域中国方案可能解决世界难题的先例。伴随特瑞普利单抗在鼻咽癌上获得FDA颁发的首个国产抗PD-1单抗的突破性疗法认定，此次快速通道资格将进一步加快并拓宽特瑞普利单抗在海外的商业化布局，助力君实生物更好实现‘成为立足中国的全球领先生物制药源创者，造福人类健康’的愿景。”

随着产品获得多个FDA授予的特殊通道资格认定，君实生物的全球商业化进程显著加快。截至目前，君实生物已在中、美等多国开展了超过30项特瑞普利单药或联合治疗多种恶性肿瘤的临床研究，公司始终致力于为中国乃至全球患者提供效果更好、价格更优的治疗选择，并将持续不断投入。

关于拓益^®（特瑞普利单抗注射液）

拓益^®（特瑞普利单抗注射液）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，并获得2019年和2020年版《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》推荐。2020年4月，拓益^®适用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗的新适应症上市申请获得国家药监局受理。2020年5月，拓益^®适用于既往接受系统治疗失败或不可耐受的局部进展或转移性尿路上皮癌患者的治疗的新适应症上市申请获得国家药品监督管理局受理。2020年7月，上述两项新适应症上市申请已被国家药品监督管理局纳入优先审评程序。2020年9月，拓益^®用于治疗鼻咽癌获得美国食品药品监督管理局突破性疗法认定。2020年12月，拓益^®成功通过国家医保谈判，被纳入新版目录。

拓益^®自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了30多项临床研究，积极探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胆管癌、乳腺癌、肾癌等适应症的疗效和安全性，与国内外领先创新药企的联合疗法合作也在进行当中，期待让更多中国以及其它国家的患者获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。

关于君实生物

君实生物（1877.HK，688180.SH）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有丰富的在研产品管线，包括27个创新药，2个生物类似物，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。

凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单克隆抗体NMPA上市批准、国产抗PCSK9单克隆抗体NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤的抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准，在中美两地进行一期临床研究。今年，君实生物还与国内科研机构携手抗疫，共同开发的JS016已作为国内首个抗新冠病毒单克隆中和抗体进入临床试验，用本土创新为中国和世界疾病预防控制贡献力量。目前君实生物在全球拥有两千多名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京和广州。