琅钰集团和 Rhythm Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克：RYTM）于近日宣布已达成独家许可协议，双方将携手在中国市场开发和商业化用于治疗一系列罕见遗传性肥胖疾病的治疗药物IMCIVREETM（setmelanotide）。
IMCIVREETM（setmelanotide）是由Rhythm Pharmaceuticals研发的黑素细胞皮质激素4受体（melanocortin 4 receptor, MC4R）激动剂。IMCIVREETM（setmelanotide）作为一种精准靶向药物，能够恢复受损MC4R通路的功能，重新修复罕见病遗传性肥胖患者在能量消耗和食欲控制上的功能，减少饥饿感并降低体重。阿黑皮素原（Proopiomelanocortin, POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素 1（proprotein convertase subtilisin/kexin type 1, PCSK1）或瘦素受体（leptin receptor, LEPR）双等位基因缺陷可导致早发的严重肥胖，患者从很小的时候就不得不与极端饥饿作斗争。IMCIVREETM目前已在美国和欧洲上市，是全球首个获批的，用于治疗这一类罕见遗传性肥胖疾病的药物疗法。
根据协议条款，琅钰将优先就部分适应症寻求在中国的监管批准和商业化，包括：由POMC双等位基因缺陷、PCSK1双等位基因缺陷、LEPR双等位基因缺陷、 Bardet-Biedl综合征或Alström综合征导致的罕见病肥胖和暴食。此外，琅钰还将积极推进IMCIVREE在全球的临床开发，包括但不限于招募中国患者入组全球EMANATE试验。
琅钰集团首席执行官向宇博士表示：“中国患者迫切需要一种治疗方案，来治疗由阿片黑素促皮质激素原 -黑素皮质蛋白通路基因变异引起的罕见遗传性肥胖患者。Rhythm公司的精准治疗药物IMCIVREE (setmelanotide) 已获得FDA和世界其他主要权威机构的批准，改变了罕见遗传性肥胖疾病的治疗模式。我们迫切地希望IMCIVREE能尽快惠及中国患者，解决中国患者的巨大治疗需求。琅钰集团在中国市场已建立罕见内分泌/代谢疾病业务，并拥有丰富的临床开发、注册和商业化推进能力，此次合作将结合Rhythm在罕见遗传性肥胖疾病方面的专长，以及琅钰集团在中国市场的丰富经验，加速IMCIVREETM在中国和全球市场的开发和商业化。我们已着手推动5个罕见遗传性肥胖适应症在中国的临床开发，同时还将支持在全球范围内针对IMCIVREE开展的更为广泛的临床开发工作。”
“中国市场对Rhythm具有战略意义。琅钰集团是一家致力于罕见病研发和商业化的公司，能够充分利用其在中国市场丰富的商业化经验和与患者社群的紧密连接，加速推动IMCIVREE在中国的临床开发和商业化上市。” Rhythm董事长、首席执行官兼总裁、医学博士David Meeker表示， “我们很高兴能签署这项协议，这大大加快了我们触达中国患者的能力，让更多患有罕见遗传性肥胖疾病的患者能用上IMCIVREE。”
部分接受IMCIVREETM（setmelanotide）治疗的POMC缺陷肥胖症患者（Rhythm提供）
“我们将用琅钰速度，尽早让中国罕见遗传性肥胖患者获益”
关于琅钰集团
琅钰集团致力于成为中国最领先的罕见病企业，通过打造中国首个罕见病生态系统，为受罕见病影响的患者和家庭提供全方位且可持续的支持。琅钰集团由全球领先的医疗基金斯道资本、F-Prime 资本和维梧资本共同创办，并于2020年7月完成8000万美元的A轮融资。
琅钰集团旗下目前有两家子公司：专注罕见病药物研发和商业化的“琅铧医药”和为广大罕见病患者和家庭提供医疗解决方案的“子昂健康”。琅铧医药是一家专注于罕见病药物研发和商业化的公司，致力于通过研发和引进有效且可负担的药物，建立一个综合的罕见病产品平台，以支持和加速可扩展的商业化进程。琅铧医药现阶段专注四大疾病领域：神经科学、内分泌系统和代谢类疾病、肝肾疾病、和儿童肿瘤。子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中国乃至全世界最大的以患者为中心的开放式生态服务平台。子昂健康利用互联网数字化工具、大数据和人工智能技术，来提高罕见病认知、促进疾病筛查和诊断、开展全周期的疾病管理，并探索各种支付创新，为中国罕见病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服务解决方案。子昂健康目前业务范围包括：罕见病智库、 AI赋能的患者识别、AI空中课堂、在线健康咨询、患者赋能及创新支付等。
关于Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm Pharmaceuticals是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于改变罕见肥胖遗传疾病患者的治疗模式。Rhythm的精准治疗药物IMCIVREETM （setmelanotide）于2020年11月获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致罕见遗传性肥胖的成人和6岁以上儿童患者的长期体重管理，并分别于2021年7月和 9月，获欧洲委员会（EC）和英国药物和保健产品监管署（MHRA）批准，治疗特定基因突变所致功能丧失引起的罕见遗传性肥胖和暴食，包括确认为POMC缺陷、PCSK1缺陷或LEPR缺陷的成人和6岁及以上儿童患者。
IMCIVREETM是第一个在全球范围内获得批准的治疗这些罕见遗传性肥胖疾病的药物疗法。该公司分别于2021年9月和10月提交了FDA补充新药申请（sNDA）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency）第二类变更申请，寻求监管部门批准和授权IMCIVREETM用于Bardet-Biedl综合征或Alström综合征的成人和6岁及以上儿童的肥胖管理和食欲控制。