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项目进展 | CNS突破!美国FDA批准索元生物开展CNS领域首个生物标志物指导下的国际多中心临床试验

2022年1月17日,精准医疗领军企业索元生物宣布,美国FDA批准索元生物抗难治性抑郁症(TRD)首创新药(First-in-class)DB104(liafensine)的国际Ⅱb期临床试验IND申请。索元生物将根据FDA的批准启动这一国际Ⅱb期临床试验,以评估DB104在TRD患者中的安全性和有效性。该临床试验是索元生物继DB102淋巴瘤国际三期、脑胶质瘤临床三期后,开展的第三个国际临床试验,也将在中枢神经系统(CNS)领域开展的首个生物标志物指导下的临床试验。


DB104 是一款全球首创新药,可特异性地抑制在抑郁症中起重要作用的5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺的再摄取。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 开发,  在已完成的十余个临床试验中,DB104展现了良好的安全性,未出现因不良事件导致的停药。索元生物于2017年获得了Liafensine 在全球的研发、生产及销售权利。


索元生物首席技术官卢小雄博士表示:“相比肿瘤领域层出不穷的创新药,CNS领域药物研发的进展要缓慢得多。过去十年中一系列肿瘤创新药的成功,很多是依托于在生物标志物指导下的精准医疗, 而CNS领域鲜有通过生物标志物来针对性地筛选有效人群的成功案例。索元生物利用独特的DGM生物标志物发现平台,发现了全新的预测性生物标志物DGM4(Denovo Genomic Marker 4),特异性的预测TRD患者接受DB104治疗后的疗效。我们非常高兴能够在生物标志物指导下推进此次国际临床试验,在当今反复试错的方法基础上,以更加科学有效的个体化医学方式开发TRD新药,并借助精准医疗为CNS领域带来变革。”


关于难治性抑郁症(TRD)

抑郁症(MDD)是一种常见的精神疾病,MDD患者人数在中国超过3,000万,在美国超过1,500万。目前,1/3至半数MDD患者在足量足疗程接受两种或以上不同抗抑郁药物治疗后症状改善十分有限,即为难治性抑郁症(Treatment-Resistant Depression,TRD)。TRD给患者、患者家庭以及全社会带来沉重的精神、生理和经济负担,这一领域存在着严重未满足的临床需求。


DB104 是一款全球首创新药,能同时抑制以下在抑郁症中起重要作用的3 种单胺的再摄取,包括5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 开发的全新机制的首创新药(First-in-class),是一款针对三种单胺转运蛋白的的再摄取抑制剂,通过同时调节这三种单胺的协同作用来治疗抑郁症。在已完成的十余个临床试验中,DB104展现了良好的安全性,未出现因不良事件导致的停药。在索元生物收购获得Liafensine 后,通过其独特的生物标志物发现平台,发现了一个全新的与DB104 降低抑郁症主要临床指标MADRS 评分的高度相关的生物标志物,命名为DGM4(Denovo Genomic Marker 4)。


关于索元生物

索元生物是一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场的首创新药(First-in-class)的生物医药公司。公司针对未满足临床需求的重大疑难病症,如肿瘤及中枢神经类疾病,收购或引进后期临床试验失败但已证明其安全性且显示对部分患者有效的创新药,并获得该等创新药的全球或全球绝大部分地区权益。通过公司独特的生物标志物发现平台,寻获到经独立验证的可预测药效的生物标志物,进而重新开展以生物标志物为指导的国际多中心临床试验,最终开发出面向全球市场的创新药。公司的经营宗旨是以精准医疗为核心,快速高效地研发一批拥有自主知识产权、治疗重大疾病、面向世界的首创新药(First-in-class),解决全球患者未满足的临床需求。


针对存在严重未满足临床需求的肿瘤和CNS领域,索元生物目前拥有已开发至临床后期的八个产品。其中,DB102(enzastaurin)用于一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的国际多中心Ⅲ期临床试验(ENGINE研究)已完成全球全部患者入组,DB102用于一线治疗脑胶质母细胞瘤(GBM)的国际多中心Ⅲ期临床试验(ENGAGE研究)正在全球招募患者入组。除DB102、DB104外,索元生物近期还公布了其全新发现的基因治疗领域首个预测性生物标志物DGM7,特异性的预测复发性高级别神经胶质瘤(HGG)患者接受基因疗法DB107(Toca 511/Toca FC)治疗后的疗效。