国际帕金森和运动障碍协会 (MDS) 是全球最权威的专业协会,由临床医生、科学家和其他医疗保健专业人士组成,致力于运动障碍疾病的科学探索、学术演技和教育,为全球运动障碍疾病患者带来可持续的福祉。MDS组织全球科学家,临床专家,药物开发机构以及患者团体,对目前一些最难诊断和治疗的运动障碍疾病进行多维度的探索,这些疾病包括帕金森病、相关的神经退行性和神经发育障碍、多动性运动障碍以及肌张力和运动控制异常。MDS 成立于 1985 年,由 Stanley Fahn 教授和 C. David Marsden 教授发起,于 1992 年与国际运动障碍医学协会合并。2013年,运动障碍协会正式更名为国际帕金森和运动障碍协会,以强调帕金森病护理和研究在运动障碍领域日益增长的重要性。

2023年睿健医药首次参加在丹麦哥本哈根举行的MDS年会,充分学习了领域前沿进展;2024年在美国费城MDS年会上,睿健医药以海报形式展示了首个帕金森细胞治疗产品NouvNeu001数据,并且首次公布了NouvNeu001临床I期低剂量组安全性及有效性的重要发现。结果显示:低剂量组受试者整体安全性良好,无细胞药物相关AE或SAE反应,且受试者在接受移植仅三个月后UPDRS III部分运动功能表现出平均近20分的改善,还表现出异动减少,开期时间延长等积极效果;PET影像分析也证实了随着移植时间的增加,移植区域多巴胺转运活性显著增强。同时,睡眠PSQI和生活质量PDQ39的数据也表明受试者非运动症状的改善。NouvNeu001阶段性成果初步证实了化学诱导功能型多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。此次会议上,睿健团队与国际同行进行了充分的交流,NouvNeu001的临床数据得到了患者团体,临床专家,国际投资机构及跨国药企的关注和赞扬。
NouvNeu001注射液由睿健医药完全自主开发,为一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞,是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品,在2023年8月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准开展I-II期联合临床研究,2024年3月,美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予睿健医药帕金森管线NouvNeu001特殊豁免权,并于2024年6月正式批准了睿健医药帕金森管线NouvNeu001的海外IND申请。
睿健医药已经成为在全球iPSC衍生细胞治疗帕金森病领域,注册性临床阶段积累患者数据最多的公司。睿健团队将进一步打磨细节,为广大患者提供更好的临床方案。