多功能神经保护药物硝酮嗪治疗缺血性脑卒中(线上)
报告嘉宾:王玉强 喜鹊医药 董事长/总经理
硝酮嗪治疗缺血性脑卒中特色
多重作用机理。第一个同时具有自由基清除、钙离子抑制、神经保护和神经再生等多功能的脑卒中治疗药物。
强力透过血脑屏障,迅速在病灶区域达到有效治疗浓度。
激活AMPK/PGC-1α/NRF2/HO-1通路,保护神经细胞与线粒体恢复细胞活力;抑制mTOR通路以激活细胞自噬清除有害细胞垃圾。
临床II期结果显示,TBN 安全性良好,在标准溶栓药物t-PA治疗基础上使用TBN ,疗效显著提高。TBN有望成为第一个世界级First-in-class治疗缺血性脑卒中神经保护“重磅炸弹”级药物。
美国STAIR专家共识治疗脑卒中突破策略:
动物疾病模型与脑卒中领域新药开发
报告嘉宾:刘晓宏 凯斯艾生物 VP
充分了解用于药物发现的小型和大型动物模型的优缺点,并合理选择模型。
在使用动物模型时,充分考虑疗效与临床疾病的相关性(正确地设计方案、严格地执行方案和充分地数据验证)。
关注卒中后的康复(语言、认知和感觉运动功能等)。
选择小型和大型动物模型(NHP)以提高药物成功率。
正确评估动物疾病模型和人类疾病之间的差异,充分了解在动物模型中数据的一些内在差异。
KPC-XM18对NHP动物缺血性脑卒中的保护作用研究
依达拉奉莰醇组合相关药品的开发
报告嘉宾:陈荣 宁丹新药联合创始人、CTO
神经保护剂安脑三醇(YC-6)的研发介绍
报告嘉宾:林穗珍 赛普特医药 CEO
中风神经保护剂的研发思路探讨(线上)
王玉田 中国科学院深圳理工大学(筹)生命健康学院 院长
以《中风神经保护剂的研发思路探讨》为题,就如何跨过中风“从基础到临床”的鸿沟提出了自己的见解。一是要建立科学家和医生的研究团队;二是要找到正确的可靠靶点;三是要选择最佳的药物;四是要进行正确的临床设计实验。
圆桌讨论
中国脑卒中新药研发的机遇、挑战及未来
主 持
王 鹏 宁丹新药联合创始人、CEO / NDFC创始会长
嘉 宾
陈 荣 宁丹新药联合创始人、CTO
范 靖 霍德生物 CEO
林穗珍 赛普特医药 CEO
王玉强 喜鹊医药 董事长/总经理(线上)
王玉田 中国科学院深圳理工大学(筹)生命健康学院 院长(线上)
问题1:如何提高神经领域药物临床研发的成功率?
陈荣:从临床实际需求出发,立项一些已经证明有临床疗效的药物,多维度研究,使其疗效更好,更契合临床需求。
范靖:考虑临床前模型种属上的差异;临床入组选取标准考虑人群差异;注射位点的优化设计等。
林穗珍:选择一些新的作用靶点,在真实世界研究里面对神经系统疾病有效果的药,进一步研究;临床试验终点指标mRS 90天评分的评判指标主观因素比较强,建议增加开发临床上更加客观的终点指标,比如影像指标等。
王玉强:临床前的基础研究要做扎实,选择现有临床最好的药作阳性对照。
王玉田:设计临床试验考虑如何缩短给药时间;通过灌流解决血管缺血问题。
问题2:脑卒中药物研发的机遇及未来?
陈荣/林穗珍:遵循STAIR原则,采用临床前研究多中心盲法随机分组,模拟临床研究,减少个体化的差异带来的影响;解决90天内病人合并用药问题要;对评判人员开展标准化培训。
范靖:如果从细胞治疗的角度来探讨脑卒中研发的新机遇,我认为从iPSC可以稳定批量生产和质控神经前体细胞产品,这些细胞所分泌的外泌体包含了复杂的多种神经营养和生长因子以及调节细胞存活和功能的microRNA,但只要成分稳定,安全性好,如果在中风急性期通过鼻吸多次给药有一定效果,也有可能成为新型的脑卒中神经保护药物。
王玉强:神经保护药物和其他作用机理的药物做联合用药。
王玉田:临床前做跨种属实验,小鼠、大鼠、猴子动物实验;剂型采用鼻喷、舌下含化等,方便存放家中,供患者在紧急情况下使用;AAV载体药物开发治疗神经系统疾病。
总结发言