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CNS-脑卒中专题研讨会圆满举办 | 凝心聚力,共谋发展

CNS-脑卒中专题研讨会圆满举办 | 凝心聚力,共谋发展


脑卒中已经成为世界第二大,中国第一大致死疾病。据统计显示,我国脑卒中用药市场规模已超千亿。目前市场上治疗缺血性脑卒中的临床方案主要有以改善供血或神经保护为目的。由于神经系统疾病机制复杂、临床研究困难等,神经系统药物研发难度颇大,至今仅有少数药物上市。在刚刚过去的世界卒中日更是获得越来越多人的关注。


第三届凯斯艾新药研发及疾病动物模型研讨会于2021年10月30-31日在南通海门成功举办,本次会议聚焦心血管、脑血管、代谢三大版块,其中由新药创始人俱乐部创始会长、宁丹新药联合创始人王鹏博士和凯斯艾生物创始人庄永杰博士联合发起的“CNS-脑卒中专题研讨会”,邀请多位专注在神经领域药物研发的新药公司创始人及研究专家分享交流脑卒中药物的最新研究进展、研发趋势和重要学术成果,并以“中国脑卒中新药研发的机遇、挑战及未来'为主题展开讨论。


【现场精彩回顾】


开场致辞


CNS-脑卒中专题研讨会圆满举办 | 凝心聚力,共谋发展

王鹏 新药创始人俱乐部创始会长

宁丹新药联合创始人、CEO


长期以来,神经领域药物研发困难,成功率极低,不受资本重视。但随着细胞治疗、基因治疗、AI、成像等技术的创新发展,让神经领域药物研发又重回大众视野,让继续在这条路上坚持的创业者们重获信心。本次研讨会聚焦脑卒中专题,邀请到行业内深耕在此领域的新药创始人分享心得收获,凝心聚力,共同推动卒中治疗药物的研发,让更多病患受益。



主题报告


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MTB-1806 具有高效和增长半衰期的第二代丁苯酞

报告嘉宾:党群  真实生物 总裁


  • 从临床药效、作用机制、药代动力学介绍了丁苯酞在脑卒中治疗领域的应用及改良空间。

  • 二代丁苯酞-MTB-1806的发现及介绍:MTB-1806相比丁苯酞具有更长的半衰期,可增加H2O2诱导的PC12细胞损伤的存活数;口服MTB-1806在4-VO大鼠模型中显著降低脑含水量、显著提高运动距离,在MCAO大鼠脑卒中模型中相比丁苯酞显著降低行为学评分、显著降低脑梗死面。

  • MTB-1806作为神经系统保护剂的其它潜在应用。


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iPSC衍生细胞药物的临床前研究

报告嘉宾:范靖  霍德生物 CEO


  • iPSC衍生细胞产品可以进行批量制备和质量控制, 也可以进行多次基因编辑,解决了原代细胞治疗产品无法规模化生产和质控的问题,更加一致、稳定、安全,同时可以极大地降低成本。但在初期CMC和临床前研究中有大量创新的工作,急需建立相应的标准和规范。

  • iPSC细胞仍面临许多挑战,如原辅料、工艺、质控、设备、人才、监管等等。

  • 面对巨大的市场和需求,新一代的治疗技术总是机遇与挑战并存,合作将有助于加速这些创新疗法更快为患者提供安全、有效的治疗。


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多功能神经保护药物硝酮嗪治疗缺血性脑卒中(线上)

报告嘉宾:王玉强  喜鹊医药 董事长/总经理


硝酮嗪治疗缺血性脑卒中特色

  • 多重作用机理。第一个同时具有自由基清除、钙离子抑制、神经保护和神经再生等多功能的脑卒中治疗药物。

  • 强力透过血脑屏障,迅速在病灶区域达到有效治疗浓度。

  • 激活AMPK/PGC-1α/NRF2/HO-1通路,保护神经细胞与线粒体恢复细胞活力;抑制mTOR通路以激活细胞自噬清除有害细胞垃圾。

  • 临床II期结果显示,TBN 安全性良好,在标准溶栓药物t-PA治疗基础上使用TBN ,疗效显著提高。TBN有望成为第一个世界级First-in-class治疗缺血性脑卒中神经保护“重磅炸弹”级药物。


美国STAIR专家共识治疗脑卒中突破策略:

  • 神经保护治疗需与再灌注治疗相结合,以保证药物能够顺利进缺血部位。

  • 神经保护剂必须具有多靶点治疗作用。


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动物疾病模型与脑卒中领域新药开发

报告嘉宾:刘晓宏  凯斯艾生物 VP


  • 充分了解用于药物发现的小型和大型动物模型的优缺点,并合理选择模型。

  • 在使用动物模型时,充分考虑疗效与临床疾病的相关性(正确地设计方案、严格地执行方案和充分地数据验证)。

  • 关注卒中后的康复(语言、认知和感觉运动功能等)。

  • 选择小型和大型动物模型(NHP)以提高药物成功率。

  • 正确评估动物疾病模型和人类疾病之间的差异,充分了解在动物模型中数据的一些内在差异。


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KPC-XM18对NHP动物缺血性脑卒中的保护作用研究

报告嘉宾:刘一丹  昆药集团 科学家


  • 由于动物与人之间存在种属差异,以及脑卒中病理过程的复杂性,采用多种动物疾病模型评价药物治疗效果,特别是灵长类动物模型,提高了临床有效的预测性,降低临床风险。

  • KPC-XM18来源于传统藏药的活性单体成分,活性高,用量低,除具有与依达拉奉、丁苯酞和尼莫地平等临床常用治疗药物相似的脑保护作用外,对血压和心律无降低作用,对肝肾功能无明显影响。

  • 更多的研究将有待于在临床研究中去证实。

  • 期待KPC-XM18为更多的心脑血管患者带去健康的福音。


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依达拉奉莰醇组合相关药品的开发

报告嘉宾:陈荣  宁丹新药联合创始人、CTO


  • 总结分析了脑细胞保护剂的全球研发历史,回顾了依达拉奉莰醇注射剂和舌下片的研发过程,重点阐述了复方药物研发和舌下制剂开发的关键技术,为脑卒中新药研发提供成功案例。


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神经保护剂安脑三醇(YC-6)的研发介绍

报告嘉宾:林穗珍  赛普特医药 CEO


  • 天坛医院王拥军教授团队把脑卒中临床研究推向了世界,以及先声药业先必新的研发成功上市,促进了中国脑卒中新药研究事业的蓬勃发展。

  • 介绍了广州赛普特医药自主研发的神经保护剂安脑三醇(YC-6)临床前研究思路,及I期临床试验研究结果和II期临床研究策略。结果显示YC-6对三种动物脑损伤模型具有显著性保护作用;易通过血脑屏障;具有良好的安全性与耐心性。期待II期临床能给脑卒中患者带来获益。

  • YC-6在急性出血性脑卒中动物实验药效显著,为院前给药提供了脑卒中治疗模式的革新。


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中风神经保护剂的研发思路探讨(线上)

王玉田  中国科学院深圳理工大学(筹)生命健康学院 院长


  • 以《中风神经保护剂的研发思路探讨》为题,就如何跨过中风“从基础到临床”的鸿沟提出了自己的见解。一是要建立科学家和医生的研究团队;二是要找到正确的可靠靶点;三是要选择最佳的药物;四是要进行正确的临床设计实验。



圆桌讨论

中国脑卒中新药研发的机遇、挑战及未来


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主   持

王   鹏  宁丹新药联合创始人、CEO / NDFC创始会长

嘉   宾

陈   荣  宁丹新药联合创始人、CTO

范   靖  霍德生物 CEO

林穗珍  赛普特医药 CEO

王玉强  喜鹊医药 董事长/总经理(线上)

王玉田  中国科学院深圳理工大学(筹)生命健康学院 院长(线上)


问题1:如何提高神经领域药物临床研发的成功率?

陈荣:从临床实际需求出发,立项一些已经证明有临床疗效的药物,多维度研究,使其疗效更好,更契合临床需求。

范靖:考虑临床前模型种属上的差异;临床入组选取标准考虑人群差异;注射位点的优化设计等。

林穗珍:选择一些新的作用靶点,在真实世界研究里面对神经系统疾病有效果的药,进一步研究;临床试验终点指标mRS 90天评分的评判指标主观因素比较强,建议增加开发临床上更加客观的终点指标,比如影像指标等。

王玉强:临床前的基础研究要做扎实,选择现有临床最好的药作阳性对照。

王玉田:设计临床试验考虑如何缩短给药时间;通过灌流解决血管缺血问题。


问题2:脑卒中药物研发的机遇及未来?

陈荣/林穗珍:遵循STAIR原则,采用临床前研究多中心盲法随机分组,模拟临床研究,减少个体化的差异带来的影响;解决90天内病人合并用药问题要;对评判人员开展标准化培训。

范靖:如果从细胞治疗的角度来探讨脑卒中研发的新机遇,我认为从iPSC可以稳定批量生产和质控神经前体细胞产品,这些细胞所分泌的外泌体包含了复杂的多种神经营养和生长因子以及调节细胞存活和功能的microRNA,但只要成分稳定,安全性好,如果在中风急性期通过鼻吸多次给药有一定效果,也有可能成为新型的脑卒中神经保护药物。

王玉强:神经保护药物和其他作用机理的药物做联合用药。

王玉田:临床前做跨种属实验,小鼠、大鼠、猴子动物实验;剂型采用鼻喷、舌下含化等,方便存放家中,供患者在紧急情况下使用;AAV载体药物开发治疗神经系统疾病。



总结发言


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庄永杰 凯斯艾生物CEO


本届研讨会圆满结束,感谢各位嘉宾及参会者的到来,凯斯艾新药研发及疾病动物模型研讨会的初衷是汇集非肿瘤领域专家、创业者,通过交流,形成互助合作的氛围,共同推进新药研发。此次“CNS-脑卒中专题研讨会',更聚焦在脑卒中药物研发,几位嘉宾分别分享了公司已上市或在研的脑卒中药物在立项、临床前及临床研究方面的思考及设计思路,通过多种形式的交流,共同加快成长步伐。


新药创始人俱乐部


 指导单位

新药创始人俱乐部于 2015 年 3 月 27 日成立,是一个汇集新药研发创业者,以分享经验,互相帮助为主要形式的非营利性企业家服务机构。俱乐部专注于新药领域的创业者,通过“社交平台”、“智库平台”、“媒体平台”、“融资平台”的搭建,为会员创业及公司发展提供实质性的帮助。目前拥有会员400余位,均为新药研发公司创始人,新药服务机构创始人、生物医药基金创始人等。


凯斯艾生物


 主办单位

凯斯艾生物科技(苏州)有限公司及其全资子公司江苏珂玛麒生物科技有限公司是一家新药研发临床前CRO服务公司,在苏州和海门两地建立了一家集药效学评价、药代动力学评价、NON-GLP毒理学评价、医学影像学评价及病理学评价为一体的符合国际标准的综合性技术服务平台。动物实验设施获得了AAALAC(国际动物评估与认证协会)认证,动物模型种类涵盖大小鼠、兔、豚鼠、非人灵长类、犬和猪。目前,KCI&KMQ正承载着来自300+合作伙伴的新药研发项目,以技术为先导,以客户为中心,通过高质量和高性价比的研发服务,助力合作伙伴成功开发新药。