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今日人物·10期 | 华益民:发明人到创始人,迎接第二次挑战

今日人物·10期 | 华益民:发明人到创始人,迎接第二次挑战


No.1

个人简介:


华益民博士是安天圣施医药创始人,1998年获中山大学博士学位,2000年留学美国从事脊髓性肌萎缩症的研究,2015年全职回国任苏州大学特聘教授、博导,2017年创办安天圣施。华博士已在Nature、Science等国际顶级期刊发表30余篇高水准的论文、被引3500余次,在冷泉港实验室工作期间发明治疗脊髓性肌萎缩症的反义药物Spinraza,该药2016年12月23日获美国FDA批准上市,2019年初在中国上市。



No.2

公司简介:

 新药研发型   反义寡核苷酸 | RNA剪接 


安天圣施成立于2017年,专注于研发以RNA为靶点的反义寡核苷酸药物,特别是针对基因的可变剪接,通过作用于RNA前体的剪接信号序列,改变基因剪接方向、进一步改变蛋白产物。反义核酸药物可以用于治疗由突变导致RNA剪接错误的疾病,突变导致阅读框移位的疾病,致病基因存在可变剪接的疾病(比如癌症等),也可以用于免疫相关的治疗技术。我公司是中国唯一以RNA剪接为靶点的高科技公司,拥有国际领先的反义核酸技术,具有广阔的发展前景。



No.3

温度问答:

Q1:您平时的兴趣爱好是什么?

我的爱好主要是运动和下棋,爱好程度:

乒乓球:★★★★★

篮   球:★★★

羽毛球:★★★☆

网   球:★★★

围   棋:★★★★☆


运动可以保持身心健康,我经常与冷泉港的教授们一起打乒乓球,互相切磋,共同学习。围棋的话,年轻时候经常下,现在偶尔会来一盘,希望能防止脑细胞老化吧。

Q2有什么事情是您一直坚持做的?

每天坚持做的事应该就是看文献吧,不看估计很快就“Out”了。

Q3:如何适应发明人到创始人的身份转变?

我不是一个真正的发明人,本质上是科学家,幸运的是自己感兴趣的基因与疾病有关、是一个非常理想的药物靶点。在研发新药的时候,我只需要关注自己的实验,比如,怎么获得候选药物、怎么优化候选药物、怎么改善药物递送途径,怎么提高药物的半衰期,尽管很多时候需要团队协作,但解决的问题基本是科研难题。

而作为一个新药研发型初创企业的创始人,面临的困难是多方位的,既有药物研发上的挑战,也有企业管理上的挑战,最重要的是解决资金来源、让企业生存下去。这就需要掌握更多新知识,学会与同行、投资机构、政府各方面人士打交道。本人还处在转型之中,还在努力学习如何成为一个合格的创始人。

Q4浅谈一下ASO技术未来的发展?

ASO英文称作反义寡核苷酸,通过与靶点RNA配对结合影响基因表达。近年来ASO已成为一个重要的新药研发平台。ASO药物研发曾经经历了很长的低潮期,随着二代化学修饰技术的发明,ASO药物在新世纪获得了新生,不仅在科研单位作为一种常规的基因功能分析工具,在医药界的应用也不断扩展。

早期认为ASO最有可能通过敲低细胞中有害基因mRNA水平来达到治病的目的,美国FDA的确已批准3个该类ASO药,近年来发现人类95%基因存在可变剪接,能生成多种蛋白产物,ASO技术可以通过改变基因RNA剪接达到治病的目的。首先,ASO可以治疗因碱基突变导致RNA剪接错误而引发的疾病,比如我本人发明的Spinraza。其次,ASO可以用来治疗碱基突变导致阅读框移位而引发的疾病,比如治疗杜氏肌营养不良的eteplirsen。

另外,ASO可以用来治疗跟碱基突变无关的疾病,比如癌症,通过改变癌基因的剪接方向使得癌基因不(或少)生产致癌蛋白而生产无害蛋白或抗癌蛋白,这类药是很多公司的关注点之一。最后,ASO可以作用于免疫细胞,提高免疫细胞对癌细胞或其他致病因素的清除能力。剪接转换ASO新药研发将是未来一个充满机遇的领域。

Q5:您做过的哪件事可以称得上完美?

研发SPINRAZA的历程算比较完美的吧。我最初选择去塔夫茨大学医学中心研究脊髓性肌萎缩症,主要考虑到该疾病的相关基因刚刚被发现,充满机遇,而且知道病症多发于儿童,是一种比较残忍的疾病,所以特别希望能研制出药来挽救患儿的生命。

一开始研发还是很忐忑的,因为当时全球只有一款抗病毒ASO药叫Fomivirsen,关键这药还不怎么好使,2004年已经下市。所以那时还没有一个真正意义上的寡核苷酸药,更别提纠正RNA剪接的寡核苷酸药。我们从试管、到细胞、到小鼠、再到病人,一步一步走过来,尽管遇到一些小挫折,但对药物研发的高失败率来说基本上是非常幸运的,成功率100%,2017年进入市场后,临床治疗效果非常好。人这一辈子研发出一个药能拯救千千万万个患者,那就是完美!



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