靶向LAT1的双功能小分子药物，特异性地转运透过血脑屏障并富集于肿瘤细胞，是治疗中枢神经系统肿瘤的潜在突破性创新疗法
南通本草八达医药科技有限公司（以下简称“本草八达”），一家致力于攻克脑部肿瘤的临床阶段生物制药公司，近日宣布其在研新药NBQ72S（又称QBS10072S）治疗晚期恶性肿瘤的一期临床试验完成首例患者给药。NBQ72S是一款全球首创（first-in-class）靶向人L型氨基酸转运蛋白1（L-type amino acid transporter 1，LAT1）的新型双功能小分子药物。LAT1是溶质转运蛋白（solute carrier，SLC）超家族成员，通常高表达于血脑屏障（blood-brain barrier，BBB），并且在大多数侵袭性恶性肿瘤中也有极高的表达，例如多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S经由LAT1高效、主动地透过血脑屏障转运至大脑，并选择性地进入LAT1高表达的肿瘤细胞，同时也使得通常不表达LAT1的正常组织免受损伤。在肿瘤细胞内，NBQ72S通过干扰快速分裂的肿瘤细胞的DNA复制发挥其细胞杀伤活性，从而杀死肿瘤。
“中枢神经系统（central nervous system，CNS）肿瘤，例如肿瘤脑转移、原发性胶质母细胞瘤等，在中国乃至全世界范围内都存在巨大的未满足临床需求，亟需有效的治疗方法。我们很高兴看到NBQ72S具有治疗脑部肿瘤的巨大潜力。首例患者的成功给药，对于公司和我们的合作开发伙伴Quadriga BioSciences来说是一个重要的里程碑。”本草八达首席执行官兼本草资本合伙人颜士翔博士表示，“LAT1在大多数肿瘤细胞中大量表达，且晚期患者表达率更高。我们相信NBQ72S在系统性以及脑部相关肿瘤的治疗中会有更广泛的应用，并且有潜力与作用机制互补的现有疗法联用从而治疗其它适应症。”
“全速推进NBQ72S的临床开发，是为广大脑部肿瘤患者提供新型疗法的重要一步。目前这些患者除放疗和手术之外几乎没有其他的治疗选择。”美国MD Anderson癌症研究中心神经肿瘤学教授兼Moon Shots计划执行委员会成员、医学博士W. K. Alfred Yung表示，“脑部肿瘤药物开发的主要挑战之一是大多数药物难以透过血脑屏障。令人鼓舞的是，临床前研究表明NBQ72S能够有效地透过血脑屏障并富集于脑部肿瘤，在三阴性乳腺癌（triple-negative breast cancer，TNBC）引起的柔脑膜转移和胶质母细胞瘤的动物模型中已表现出积极疗效，显著抑制了肿瘤生长从而提高了存活率。我非常期待在全球脑转移和多形性胶质母细胞瘤患者中推进该药物的研究。”
合作开发伙伴Quadriga BioSciences公司首席执行官Gordon Ringold博士表示：“我们非常高兴与本草八达合作开展这项全球首创靶向LAT1抗肿瘤新药的临床研究。这项研究的启动对于两家公司都是一个重要的里程碑，我们相信这项研究有望极大地惠及脑转移和晚期星形细胞瘤（又称多形性胶质母细胞瘤）患者。”
关于本临床研究
QBS10072S（又称NBQ72S）一期临床试验是一项开放标签、多中心、单剂量和多剂量爬坡及扩展队列的临床研究，旨在评估QBS10072S在既往接受过治疗且具有LAT1高表达的晚期或转移性肿瘤患者，以及复发或难治性IV级星形细胞瘤患者中的安全性、耐受性和药代/药效动力学。研究的主要目的是确定QBS10072S的最大耐受剂量（maximum tolerated dose，MTD)、药代动力学和初步抗肿瘤活性，将以最大耐受剂量或生物学相关剂量入组患有脑转移和星形细胞瘤的疾病特异性扩展队列。
关于临床试验更多详情，请访问：ClinicalTrials.gov
关于本草八达
本草八达是一家总部位于中国、具有科创属性的临床阶段生物制药公司，致力于开发具有突破性治疗潜力的全球首创（first-in-class）新药，用于治疗中枢神经系统肿瘤以及在全球范围存在未满足临床需求的其它恶性肿瘤。本草八达专注于开发靶向独特溶质转运蛋白（solute carrier，SLC）的临床药物，本靶点转运蛋白LAT1（L型氨基酸转运蛋白1，L-type amino acid transporter 1）不仅在血脑屏障（blood-brain barrier，BBB）上显著表达，而且在大多数肿瘤患者尤其是脑转移和多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）患者中广泛高表达。我们的愿景是发现、推进、转化临床前药物进入临床研究阶段，将基础科学转化为新药研发，惠及中国乃至全世界的肿瘤患者。
关于脑转移
脑转移是指原发于身体其他部位的肿瘤转移至脑部，是临床上最常见的中枢神经系统（central nervous system，CNS）恶性肿瘤之一，具有显著的发病率和死亡率；发病率约为原发性脑部肿瘤的10倍，存在巨大的临床未满足需求。据统计，约10%的恶性肿瘤确诊患者在进展过程中会发生脑转移，不同原发性肿瘤发生脑转移的几率具有显著差异，最常见易发脑转移的原发肿瘤为肺癌、乳腺癌和黑色素瘤。
关于原发性脑部肿瘤和多形性胶质母细胞瘤
全球每年约有40万患者被诊断出患有原发性脑部肿瘤（起始发生于脑部或中枢神经系统的肿瘤），约有超过24万患者死于该疾病，其中发病人数最多的两个国家是中国和美国。多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）是中枢神经系统中最常见和最具有侵袭性的原发性恶性肿瘤，占比高达47.7%，患者五年生存率低于5%。目前对新诊断GBM患者的标准一线治疗方案包括手术、放疗和化疗，但治疗方案非常有限，近十五年内没有一线治疗GBM的新药获批。并且大部分GBM患者会复发，而复发后目前没有标准的有效治疗手段，存在巨大的未满足临床需求。
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