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国际罕见病日:用科学关爱这些特殊群体

国际罕见病日,由欧洲罕见病组织(EURODIS)于2008229日发起并组织了第一届国际罕见病日。其后在各国的一致拥护下,将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。


罕见病,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。目前各国对罕见病认定的标准存在一定的差异。


“生而罕见,爱不罕见”。今年是第14个国际罕见病日,让我们一起用科学关爱这些特殊群体。为了让他们早日摆脱病患痛苦,诺诚健华一直在努力!


多发性硬化症(MS是一种自身免疫性中枢神经系统疾病,患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘,引起炎症和组织损伤,破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤,并最终导致残疾。中国2018年公布的第一批罕见病目录,将MS列入罕见病目录。奥布替尼治疗MS的全球研究II期临床研究已经获FDA许可在美国开展,其他包括中国在内的多个国家也将加入该研究。


套细胞淋巴瘤(MCL通常是一种侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤(NHL),起源于“套区”的B细胞,约占全部NHL6%。奥布替尼治疗复发难治性 MCL已经在中国获批上市,同时获美国FDA孤儿药资格认定。


华氏巨球蛋白血症(WM是一种罕见的惰性成熟B细胞淋巴瘤,在不到2%的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中出现。奥布替尼在中国针对复发难治性WM的临床研究患者招募已经结束。


边缘区淋巴瘤(MZL是一组惰性B细胞淋巴瘤疾病,大约占非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的8%。奥布替尼针对复发难治性MZL已经在中国启动注册性试验。


胆管癌(CCA约占所有胃肠道肿瘤的3%。CCA起源于胆管上皮细胞,并且可以根据与解剖和细胞来源被分成两个主要类别:肝内CCAICCA)和肝外CCAECCA)。ICP-192治疗胆管癌正在中国开展II期临床研究;在美国开展的试验(包括胆管癌的实体瘤受试者)已经完成首例受试者给药。


NTRK基因融合是非常罕见的,仅可以在不到1%的恶性实体瘤患者中检测到。NTRK基因融合就像一个幸运基因,如果某位肿瘤患者有该基因突变,使用靶向药治疗的无进展生存率非常高。ICP-723有潜力为NTRK基因融合的实体瘤患者提供广谱抗癌疗法,目前正在中国开展I期临床研究。


让我们一起行动起来,共同用科学攻克罕见病,关爱这些特殊群体。