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项目进展 | 索元生物合作伙伴Aytu BioPharma收到FDA关于DB102用于治疗VEDS的关键性临床试验IND批准及孤儿药认证

近日,精准医疗领军企业索元生物宣布,其License-out合作伙伴Aytu Biopharma(AYTU.Nasdaq)收到FDA关于索元生物的DB102用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征(VEDS)的关键性临床试验的IND批准,同时FDA授予DB102用于治疗VEDS的孤儿药认证。


今年4月,索元生物签订了授权Aytu BioPharma开发DB102用于治疗VEDS的全球License-out协议,Aytu BioPharma将负责针对VEDS的临床开发及商业化,索元生物继续保有DB102在肿瘤等重大疾病的全球研发权益,Aytu BioPharma将支付索元生物合计1亿美元的里程碑,此外还将支付索元生物销售提成。Aytu Biopharma计划在2022年上半年启动用于药品注册批准的关键性临床试验,该临床试验将评估DB102在确诊为COL3A1突变的VEDS患者中的安全性和有效性。


FDA的孤儿药认证政策,用于鼓励临床开发可以安全有效地预防、治疗、诊断适应症美国患者少于20万人的药品。获得FDA孤儿药认证的药物,在美国的后续研发、注册及商业化等方面将享受政策支持,其中包括FDA批准上市后享有7年的独占期。除此次在美国获得针对VEDS的孤儿药认证外,此前DB102用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和脑胶质瘤(GBM)已取得美国和欧洲孤儿药认证。DB102用于治疗GBM还取得了美国FDA授予的快速审评通道资格。


索元生物首席商务官Michael F. Haller博士表示:“自获得索元生物授权以来,Aytu BioPharma在DB102治疗VEDS患者方面取得了显著进展。这项合作不仅将索元生物已有的产品管线扩展到新的适应症领域,同时也令索元生物在DB102临床首个适应症ENGINE研究数据公布之前就已经具有创造收入的能力,凸显了索元生物商业模式的多种优势。”


关于VEDS

VEDS是一种罕见的遗传性疾病,是埃勒斯-当洛综合征的严重亚型。该病通常在儿童时期就被诊断出来,其特征是动脉瘤、动脉剥离及破裂,肠破裂和妊娠子宫破裂。VDES全球发病率约为1/50,000,由COL3A1基因的致病变异导致,该基因编码III型胶原蛋白,而胶原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白质。VEDS患者中有25%的患者在20岁时出现首次并发症,而80%的患者在40岁时出现至少一次并发症。VEDS是一种危及生命的疾病,VEDS患者的平均寿命为51岁。目前FDA尚未批准任何VEDS疗法。


关于索元生物

索元生物是一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场的首创新药(First-in-class)的生物医药公司。公司针对未满足临床需求的重大疑难病症,如肿瘤及中枢神经类疾病,收购或引进后期临床试验失败但已证明其安全性且显示对部分患者有效的创新药,并获得该等创新药的全球或全球绝大部分地区权益。通过公司独特的生物标志物发现平台,寻获到经独立验证的可预测药效的生物标志物,进而重新开展以生物标志物为指导的国际多中心临床试验,最终开发出面向全球市场的创新药。公司的经营宗旨是以精准医疗为核心,快速高效地研发一批拥有自主知识产权、治疗重大疾病、面向世界的首创新药(First-in-class),解决全球患者未满足的临床需求。