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项目进展 | 聚焦多能干细胞新药研发,「泽辉生物」CAStem细胞注射液再获批临床

2022年2月11日,本草被投企业泽辉生物开发的CAStem细胞注射液(受理号CXSL2101443)正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准,该临床研究适应症为急性呼吸窘迫综合征。


此次IND获批,是泽辉生物的人胚干细胞技术平台的新的里程碑事件,由此泽辉生物已有四款多能干细胞产品进入临床阶段,分别进行局部给药和系统给药,标志着泽辉生物进入临床验证的快车道。


项目进展 | 聚焦多能干细胞新药研发,「泽辉生物」CAStem细胞注射液再获批临床


干细胞是一种可以自我更新以及分化的细胞,具有独特的自我复制能力和再生发育成各类组织器官的潜能,这一特性使其成为潜在用于医学治疗的重要工具。


泽辉生物是国内领先的以多能干细胞药物研发和细胞制备为主业的临床阶段生物制药企业,也是国内唯一使用临床级别人胚干细胞的企业。公司在人胚干细胞(Embryonic stem cell,ESC)与诱导多功能干细胞(induced pluripotent stem cell , iPSC)两个领域均有布局,核心团队拥有多项从PSC分化成不同功能细胞的技术,包括向多巴胺神经元细胞、胰腺细胞、以及Purkinje小脑细胞分化的技术。尤其在ESC领域,泽辉生物和中国科学院干细胞与再生医学研究院于2019年6月达成战略合作协议,开发中国自主知识产权的干细胞药品。


CAStem细胞注射液,是一种由免疫和基质调节细胞组成的注射类产品,其主要成分为M类细胞(类似MSCs的细胞),由临床级人胚干细胞分化而来。2020年3月,CAStem细胞注射液启动用于治疗新冠病毒致呼吸窘迫综合征和新冠肺炎相关肺纤维化的临床I/II期研究。2021年9月,CAStem细胞注射液获得批准开展针对半月板损伤的临床试验。


此次获批的临床试验,针对的适应症是急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。ARDS是常见的呼吸系统危重症,主要临床表现为呼吸困难和难治性低氧血症。ARDS 可由肺炎、脓毒症、创伤或其他事件引起,在危重护理环境中是发病和死亡的主要原因。在欧洲、美国和日本,每年约有40-50万患者受到此病影响。目前临床上缺乏特效治疗手段或药物,干细胞的修复治疗优势明显。


CAStem细胞注射液与MSCs相比,在纯度、均一性、功能等方面有明显优势,将进一步推动干细胞药物的临床研究和产业化发展。泽辉生物在北京中关村科技园建成了2400平米的GMP生产基地,从设计、施工到运行,均达到国际细胞治疗产业的先进标准,完全能够满足现阶段为国内患者提供安全、可靠和高质量干细胞药物的需求。


国际知名咨询机构弗若斯特沙利文(Frost & Sullivan)在其最新的行业研究中提到“目前已经进入临床阶段的治疗类干细胞产品主要分成两个来源,成体干细胞和多能干细胞。全球虽然已有14款干细胞产品在不同国家获批上市,但其均来源于成体干细胞,成体干细胞来源的干细胞产品存在着批间工艺稳定性的问题,而多能干细胞是干细胞产品批间工艺稳定的唯一和最优解决方案。”[1]文章提到,泽辉生物是目前中国唯一获批临床的“多能干细胞药企”。


[1] 《多能干细胞成药潜能突出,开创干细胞药物新纪元》,药时代