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项目进展 | 睿健医药“擎旗” 国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND受理
2022年4月11日，全球迎来了第25个“世界帕金森病日”，据帕金森这一常见神经功能障碍疾病的首次发现已逾200年。目前我国帕金森病患者已超三百万人，其中，65岁以上人群患病率为1.7%；预计到2030年，患病人数将达到500万人，几乎占到全球患病人数的一半。面对广大的帕金森患者群体，新药研发企业也在不断探索针对这一疾病的相关解决方案。


2022年的“世界帕金森日”，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）就正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请，4月27日，国家药审中心正式受理了这一申请。

临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001 移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。

值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。

在研管线IND受理带来帕金森治愈“新希望”
“手震颤外，麻痹、眩晕、身体僵硬，以及失去语言控制能力，他想尽办法掩盖自己的病症，却也不得不面对自己已经进入疾病王国的事实”。

曾任吉森大学社会学教授的赫尔穆特·杜比尔用坚韧的笔触，在《你好，帕金森》中这样描写自己罹患帕金森后的真实生活状态。这一切，均源于脑部分泌多巴胺递质的多巴胺能神经元的大量死亡。

遗憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明确，目前临床仍缺乏有效的手段逆转脑部多巴胺能神经元持续死亡的趋势。而随着人口老龄化趋势的加深，帕金森症等神经退行性疾病发病率也在快速升高，不仅严重影响患者生活质量，也给家属、国家医保造成重大负担。

而此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理，无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望。

作为全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药以再生医学为基础，建立诱导多能干细胞（iPSC）产品开发平台。NouvNeu001即利用该平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。

这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。

基于以上策略，NouvNeu001得以高效促进患者运动及其他功能的恢复。

“传统的药物和手术疗法对于很多疾病有极大的局限性，而细胞治疗其独特的治疗方式是对传统疗法的有利补充。”参与了睿健医药A+轮融资的长江证券创新投资合伙人严轩博士如此评价。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的药理药效具有显著优势。

“此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理体现出睿健医药团队的高效执行力。在研发过程中，我们充分考虑未满足的临床需求，始终以患者的利益为主要目标，对产品进行了充分的科学性以及严格的安全性评估。”睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士如此表示。

化学诱导平台型公司潜力迸发
帕金森在研管线IND申报获得受理的背后，是睿健医药搭建的以化学诱导为核心的复合型研发体系，并建立了多个国际首创技术平台。

目前，利用多平台模块化灵活融合的方式，睿健医药正打造出以核心数据平台为中心的多药物形式、多管线、多驱动的创新研发模式，快速完成了包括此次顺利递交IND的NouvNeu001在内数条研发管线的布局，具有极大的延展性。

公司官网信息显示，成立短短四年多来，睿健医药已快速完成了多条研发管线的布局。除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外，公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化，肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。

相关技术平台的价值还不止于此，据魏君介绍，公司搭建的技术平台中还囊括了“化合物-蛋白靶点-组织发育-疾病治疗”的多维度整合数据库，并应用网络可视化、知识问答、机器学习模型等工具，构建元数据整合平台（iReMeta），对于揭示人类发育图谱的关键分子与靶点，明确疾病治疗机理具有重要意义。

此外，面对未来的复杂药物开发，睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita。除目前日趋完善的化学诱导的细胞药物平台之外，睿健医药还搭建了基于化学诱导的复杂药物开发平台（iReCena），旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。
项目进展 | 睿健医药“擎旗” 国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND受理
（睿健医药药物体系）

仰赖公司自研的多个国际首创技术平台，睿健医药已然成为了一家平台型公司，自研技术平台的优势也在逐步转化为公司发展的竞争优势。

公开信息显示，睿健医药在2021年8月到2022年1月不到半年的时间里，连续斩获A轮与A+轮两笔近亿元融资。并在A+轮融资落地前，与丹纳赫生命科学中国区签署战略合作协议，在全球突破性细胞药物研发与生产领域开展密切合作。

根据协议，双方将联合共建“睿健医药科技有限公司-丹纳赫中国生命科学联合实验室”，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。

另外，在接连获得多轮融资加持的同时，睿健医药也在去年8月正式迁往总占地规模4,000平方米的研发生产新址，完成了公司的场地及硬件升级，加快了管线研发速度。

公司也将继续完善全流程创新研发生产体系，通过上下游产业链的合作以及与丹纳赫共建示范实验室，打造细胞药物工业级的研产一体化设计与配置标杆。
项目进展 | 睿健医药“擎旗” 国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND受理
（睿健医药工业化生产布局）

“实际上，在此次IND的过程中，睿健医药已同步完成临床即用型全套技术储备，充分考虑存储及物流稳定性的产品设计，兼顾了国际化供应和物流要求”魏君表示。

关于睿健医药
睿健医药（iRegene Therapeutics）专注于新一代AI+化学诱导的细胞治疗产品的开发，旨在为'无法治愈'的疾病提供全新的解决方案，目前，睿健医药自主知识产权的化学诱导的药物管线覆盖神经退行性疾病，代谢系统疾病，遗传病及罕见病等多个领域，其首条管线将于2022年展开人体临床试验。作为纯化学诱导的细胞重建专家，睿健医药的全球突破性平台可实现灵活、高效、精准的功能型细胞的转化，是一家全球首创的突破性疗法的开发机构。睿健医药利用其独有的化学诱导组学数据库及化学小分子库，建立了多个研发平台。其自主知识产权研发平台包括全新结构化合物诱导iPSC平台，通用型成体细胞化学定向分化平台，和多种细胞谱系标志物的筛选平台。



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