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润新生物BRAF抑制剂RX208获突破性疗法认定 | 项目进展

2023年4月10日,润新生物宣布其自主研发的创新BRAF V600E小分子抑制剂RX208获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式纳入突破性治疗品种名单,用于治疗BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)。2021年5月,润新生物与复宏汉霖签署了独家许可协议,授予复宏汉霖RX208的大中华区权益。复宏汉霖正在开展RX208(HLX208)在BRAF V600E突变的成人LCH和ECD中的 II 期临床研究。


LCH与ECD均被认为属于炎性髓系肿瘤,严重影响患者生存质量,其发病率较低,已被中国国家卫生健康委员会(卫健委)纳入《第一批罕见病目录》。根据卫健委发布的《罕见病诊疗指南2019年版》,LCH与ECD的主要特征为MAPK/ERK信号通路激活,均存在超过50%的BRAF V600E基因突变率,所以BRAF V600E是这两种罕见病的重要治疗靶点。目前,除在美国有一款BRAF抑制剂获批用于BRAF V600突变型ECD的治疗之外,全球范围内尚无同类靶向疗法获批用于治疗BRAF V600E突变型LCH,存在尚未解决的治疗需求。


BRAF蛋白是RAF家族成员之一,位于EGFR下游,为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中上游调节因子,在MAPK/ERK信号通路中起着举足轻重的作用,其基因突变可传导并激活下游MEK和ERK蛋白,从而引起肿瘤细胞生长、增殖和侵袭,其中BRAF V600E突变是最常见的BRAF突变类型。除了LCH和ECD外,BRAF突变易发生于黑色素瘤、甲状腺癌、结直肠癌、肺癌等多个癌种中。


RX208具有全新的化学母核结构,是具备“同类最佳”潜力的BRAF V600E小分子抑制剂。临床前研究结果表明,RX208具有单一稳定晶型,良好的口服生物利用度及显著的肿瘤抑制活性。早期临床研究也展现出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性。


关于润新生物

苏州润新生物科技有限公司位于苏州生物医药产业园,是一家专业从事创新药物研发的高科技公司,由在生物医药领域拥有多年丰富经验的归国技术团队创建。公司以自主开发的靶向药物发现平台为基础,专注肿瘤领域进行创新药物的研制,已有3个抗肿瘤创新药物在中国、美国、澳大利亚等国进行临床试验。公司立志把有自主知识产权的创新药物推向国际市场,力争成为创新领先的生物医药企业。