2023年4月10日，润新生物宣布其自主研发的创新BRAF V600E小分子抑制剂RX208获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式纳入突破性治疗品种名单，用于治疗BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）。2021年5月，润新生物与复宏汉霖签署了独家许可协议，授予复宏汉霖RX208的大中华区权益。复宏汉霖正在开展RX208（HLX208）在BRAF V600E突变的成人LCH和ECD中的 II 期临床研究。

LCH与ECD均被认为属于炎性髓系肿瘤，严重影响患者生存质量，其发病率较低，已被中国国家卫生健康委员会（卫健委）纳入《第一批罕见病目录》。根据卫健委发布的《罕见病诊疗指南2019年版》，LCH与ECD的主要特征为MAPK/ERK信号通路激活，均存在超过50%的BRAF V600E基因突变率，所以BRAF V600E是这两种罕见病的重要治疗靶点。目前，除在美国有一款BRAF抑制剂获批用于BRAF V600突变型ECD的治疗之外，全球范围内尚无同类靶向疗法获批用于治疗BRAF V600E突变型LCH，存在尚未解决的治疗需求。

BRAF蛋白是RAF家族成员之一，位于EGFR下游，为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中上游调节因子，在MAPK/ERK信号通路中起着举足轻重的作用，其基因突变可传导并激活下游MEK和ERK蛋白，从而引起肿瘤细胞生长、增殖和侵袭，其中BRAF V600E突变是最常见的BRAF突变类型。除了LCH和ECD外，BRAF突变易发生于黑色素瘤、甲状腺癌、结直肠癌、肺癌等多个癌种中。

RX208具有全新的化学母核结构，是具备“同类最佳”潜力的BRAF V600E小分子抑制剂。临床前研究结果表明，RX208具有单一稳定晶型，良好的口服生物利用度及显著的肿瘤抑制活性。早期临床研究也展现出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性。

关于润新生物

苏州润新生物科技有限公司位于苏州生物医药产业园，是一家专业从事创新药物研发的高科技公司，由在生物医药领域拥有多年丰富经验的归国技术团队创建。公司以自主开发的靶向药物发现平台为基础，专注肿瘤领域进行创新药物的研制，已有3个抗肿瘤创新药物在中国、美国、澳大利亚等国进行临床试验。公司立志把有自主知识产权的创新药物推向国际市场，力争成为创新领先的生物医药企业。