在生活的旅途中,总有一些人,她们与病魔抗争,用坚韧和勇气书写着一个又一个温暖而鼓舞人心的故事,并给周围的病友和关心的人们带来无限慰藉和正能量。
罹患红斑狼疮,生活遭遇重创
这位患者名叫李婷(化名),一个美丽而坚强的女孩,来自遥远而风景怡人的新疆。她原本有着幸福美满的家庭,和一份自己热爱的工作。然而,2011年她却被确诊为系统性红斑狼疮,突如其来的红斑狼疮像一块沉重的石头,压垮了她的世界。反复的发热、红斑、关节肿痛、脱发,让李婷的生活质量急剧下降,近几年疾病进展,伴发肾炎及脑病让她的身体越来越糟,她不得不放弃了心爱的工作,整日与病魔抗争。2023年6月份,李婷出现严重的狼疮肾炎,尿蛋白明显增高、全身浮肿,通过住院使用大剂量激素“冲击疗法”才得以缓解。这对李婷的身体再一次造成严重的伤害。
正如浙江大学医学院附属第一医院免疫风湿科的林进主任所说,系统性红斑狼疮是一种严重的自身免疫性疾病,近年来,尽管系统性红斑狼疮患者的长期生存有所改善,但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是患者死亡的重要原因,他们的死亡率是普通人群的3-4倍。因此,急需新型治疗手段实现病症的持续缓解,控制器官损伤,改善患者长期生存,甚至实现彻底治愈。
艰难治疗,获得“治愈”机会
面对疾病,李婷没有选择放弃。在家人的支持下,她积极接受各种治疗,药物包括强的松、吗替麦考酚酯、羟氯喹、环磷酰胺、他克莫司、贝利尤单抗等,但效果并不理想。药物只能暂时缓解她的症状,却无法根治疾病,尤其是长期使用免疫抑制剂和激素,使她的身体和器官不堪重负。每当看到镜中自己日益憔悴的面容,李婷的心中都充满了无尽的悲伤和绝望。
就在这时,她得知了浙江大学医学院附属第一医院血液科和免疫风湿科正在联合上海邦耀生物科技有限公司开展一项新兴的细胞治疗技术——靶向CD19通用型CAR-T细胞治疗难治性红斑狼疮。这种技术通过耗竭及抑制患者体内自身反应免疫细胞,重建免疫系统,来对抗红斑狼疮等自身免疫性疾病。虽然这项技术还处于临床试验阶段,但已经取得了一些令人振奋的成果。李婷决定抓住这个机会,为自己的生命搏一搏。
李婷之所以选择的这家医院,也是因为它综合排名位居全国前列,承担了国家科技重大专项、国家重点研发计划、国家自然科学基金等国家级课题,其中千万级国家重大项目已达到52项,具有强大的科研实力和很高的学术声誉。浙一医院在风湿免疫、血液病等领域取得了显著的成绩,并持续加大在基础科研和医学教育方面的投入,为推动我国医疗事业的发展做出了重要贡献。
UCAR-T细胞疗法,使患者重获“新生”
经过一系列严格的检查和评估,李婷终于被选中参加了临床试验。李婷参加的这项试验药物,是由邦耀生物研发的靶向CD19通用型CAR-T细胞,它是邦耀生物基于自主研发的通用型细胞平台(TyUCell®)开发出来的全新一代UCAR-T产品,通过基因编辑技术充分改造异体免疫细胞,有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD和HVG风险。和自体性CAR-T相比,这项临床研究采用健康供者血样生产,不需要提前采集自体细胞,即来即用,且临床疗效确切,安全性高,同时因清淋化疗剂量比自体CAR-T更低,进一步降低了可能的临床风险。
当通用型CAR-T细胞输注到李婷体内后,神奇的事情发生了,她身体状况开始出现了明显的改善,也没有出现感染等严重不良反应。她的脱发、红斑、水肿、尿蛋白、血尿、关节痛明显好转,SLEDAI评分从治疗前的18分降为0分,并逐渐停用了所有激素和免疫抑制剂!更重要的是,李婷的精神状态也焕然一新。她重新找回了工作的乐趣,也结识了许多志同道合的朋友。
李婷用她自己的经历告诉我们,虽然红斑狼疮给我们的生活带来了无尽的痛苦和困扰,但我们不能因此放弃希望和努力。通用型CAR-T细胞治疗技术为我们带来了新的希望,只要我们保持信心,积极面对,就一定能够迎来属于自己的新生。
作为本次临床项目的PI,浙江大学医学院附属第一医院血液科的佟红艳主任说,“CAR-T细胞治疗已经在血液肿瘤中取得了革命性的进步,改变了血液肿瘤的治疗格局。更令人兴奋的是,红斑狼疮可能比血液肿瘤对CAR-T细胞治疗更为有效,可能是人类使用CAR-T战胜的下一个顽疾。李婷是我们使用通用型CAR-T细胞治疗的第一例难治性红斑狼疮患者,对已有上市药物产生耐药,然而经过CAR-T治疗后,临床症状很快缓解,停用了所有激素和免疫抑制药物。如我们所料想,邦耀生物的通用型CAR-T细胞对难治性红斑狼疮安全有效。来自健康供者的T细胞是否更有优势?CAR-T细胞在体内续存是否越长越好?对患者来说多少才是合适的价格区间?这些都是我们下一步研究中需要解决的问题。只有这些问题解决了,我们才能为红斑狼疮患者研发出真正实用、落地的细胞治疗。”
愿每一位红斑狼疮病友都能像李婷一样,在细胞治疗的帮助下,重新找回生活的色彩和希望。让我们一起努力,为了更美好的明天而奋斗!
作为一家深耕CGT领域聚焦基因与细胞治疗药物研发的企业,未来,邦耀生物将继续全力推动UCAR-T在自身免疫性疾病以及实体肿瘤治疗中的临床转化与应用,为广大患者带来更优的治疗选择。