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中美瑞康的RAG-01成首个获FDA快速通道认定的saRNA药物 | 项目进展

近日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics),宣布其自主研发的小激活RNA(saRNA)药物RAG-01获得美国食品药物监督管理局(FDA)的快速通道认定(Fast Track Designation, FTD),该药物用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌。此前,RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可,同时,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,目前已有3例受试者入组接受给药。本次获得 FDA 授予的快速通道认定将极大地加快本品在临床试验期间的开发进程。RAG-01也是全球首个获得FDA快速通道认定的saRNA项目。



快速通道认定(Fast Track Designation, FTD)由美国FDA设立,旨在加速用于治疗严重疾病并可满足未竟临床需求的新药的研发。获得FTD后,在药物研发阶段,申请人通过与FDA的紧密沟通获得更精准及时的指导;同时,在上市申请时,申请人可以向FDA滚动递交研发资料,这些认定获益将为RAG-01的快速开发提供有力的保障,进而加速RAG-01的研发及上市进程。


中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示:“我们很高兴在saRNA开发领域接连获得重要进展,本次获得FTD认定将加快RAG-01的临床开发,同时也表明RAG-01在治疗严重疾病和满足未竟临床需求的潜力获得美国FDA的认可。在后续研发中我们将会与FDA积极沟通,加快推动本品的上市进程,也希望尽早为全球NMIBC患者提供更为安全有效的治疗选择。”


关于RAG-01




RAG-01 是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物,通过RNAa机制激活p21基因的表达,以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。临床前药效研究表明,通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™,RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长,并展示充分的安全性。


关于NMIBC




膀胱癌(Bladder Cancer)是最常见的泌尿系统癌症,其中NMIBC占50-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术(TURBT),但术后复发率高,5年内复发率高达50%~70%。因此,有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。


关于RNA激活




RNA激活(RNAa)是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创,并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达,以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术,在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景,包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。


关于中美瑞康




中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一,开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台,公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线,适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等,为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。