———-CNS创业社/聚光灯栏目-———
CNS药物研发领域
由于某些疾病治疗领域同类产品的赛道拥堵加剧以及日趋白热化的竞争,CNS与心脑血管等慢病领域近几年才逐渐受到资本更多的关注,但是目前的关注度还远远不够。因为老龄化社会的提早到来以及人们对生活质量要求的逐渐提高,决定了CNS领域必将是一个远未满足但临床需求巨大的市场。同时,我们需要警惕的是,即使有了资本的关注,对研发企业来说,还只是第一步,因为CNS领域对研发的积累要求更高,这就决定了企业必须要有自己扎实的科研基础,并设计出新颖的产品,才是满足商业成功和市场需求的合理路径。
创业感受:做药不易,成功可期,酸甜苦辣,乐在其中。
——王玉强博士
喜鹊医药是中国心脑血管和线粒体疾病创新药研发领军企业,一直专注于市场潜力大但临床需求尚未得到有效满足的心脑血管和线粒体疾病创新治疗药物的研究开发。喜鹊医药不仅布局市场潜力巨大的CNS治疗领域,在罕见病治疗领域,如肌萎缩性侧索硬化症、Alport 综合症、特发性肺动脉高压、青年型帕金森病等适应症也进行了长期的探索和布局。喜鹊医药集中精力打造心脑血管和线粒体疾病治疗平台,在国内药物研究公司中独具特色,具有核心竞争优势。
喜鹊医药在心脑血管和线粒体疾病包括脑卒中、肌萎缩侧索硬化症(渐冻人)、肺动脉高压、帕金森病、痴呆症和糖尿病肾病等领域进行了深度布局,在研1类新药项目10多项,已获得1类化学新药临床批件9项,其中治疗缺血性脑卒中和治疗糖尿病肾病药物即将开展临床III期试验;治疗肌萎缩性侧索硬化症,肺动脉高压和阿尔茨海默症等多个项目正在进行临床II期试验。
喜鹊医药团队将中华传统医药与现代生物医学最新成果相结合,合成了许多新作用机理和多功能药物分子,解决了原来中药单体很多无法成药或者疗效难以得到普遍认可的问题,比如疗效太低,在体内的分布或代谢达不到治疗需求等缺点。喜鹊医药团队的药物设计路径,既是对传统中医药的“守正创新”,又大幅降低了药物开发的风险,探索出了一条具有特色的路径。
我们的TBN项目,就是在传统中药川芎的活性单体川芎嗪基础上做了全新设计和创新,大幅提高了母体分子活性和安全性,在已经完成的治疗脑卒中和糖尿病肾病临床II期试验上,显现了非常好的治疗效果。基于同样的作用机理,我们又开发了针对罕见病,肌萎缩性侧索硬化症的临床II期,肌萎缩性侧索硬化症俗称“渐冻人症”,这个疾病现在治疗药物极其有限,疗效更是很难满足病人需求,可以说是绝症。我们的项目给这些病人带来新的希望。
喜鹊医药团队对临床应用的一些药物进行重新设计,力图打造更安全、更有效的新产品。比如MN-08,是美金刚的一个硝酸酯衍生物。美金刚是我在美国作为核心团队成员开发成功的一个重磅炸弹药物,被全球多个国家批准治疗中重度的阿尔茨海默症,是目前改善患者认知能力最好的一个药物。喜鹊医药团队研究这个项目几十年,后来我们设计了更好和全新作用机理的分子MN-08,这个药物除了作为新一代治疗阿尔茨海默症的药物以外,我们还在进行肺动脉高压的临床II期,以及开发了眼凝胶制剂治疗青光眼。非常有意思的是,在MN-08临床开发过程中,我们在健康志愿者身上发现这个药物可以降低血压,特别是降低舒张压。现在使用的降压药物主要是降低收缩压,而MN-08降低舒张压的作用比收缩压要强很多。舒张压高的病人主要集中在中青年人,临床上现在还没有特效的专门针对舒张压高的降压药物。
除了临床阶段的品种,喜鹊医药还有一系列针对心肌缺血、溃疡性结肠炎、帕金森病症等疾病的全球创新药物在临床前研究。
未来3年,喜鹊医药将加大在CNS基础和临床研发方面的投入,并力争有1-2个新药完成关键期临床试验,进入NDA申报阶段。喜鹊医药将积极在国内和国际寻找合作伙伴,为药物尽快市场化奠定基础。同时,公司将择机踏入上市征程,既回报投资者们的信任,又促进企业可持续发展。
喜鹊医药的核心团队深耕CNS领域超过30年,拥有一流的科研实力,并积累了丰富的临床开发经验。喜鹊医药现有员工70人,其中10余人具有海外研究背景,博、硕士人才占比超60%。经过多年摸索,喜鹊医药组建了不同专业背景交叉融合,精简且高效的团队,全面把控新药研发的关键环节,如新药设计、药物筛选、化学工艺、注册申报、临床研究等,形成了自己特有的药物设计理念和药物筛选平台。喜鹊医药开发的适应症都具有非常大的挑战和难度,同时也都是市场上极度缺乏有效治疗药物的疾病。因此需要团队具有扎实的科学研究和钻研精神,并善于学习、共同协作,否则很难发现这些药物的特点和特色,做到既攻坚克难,又独辟蹊径。