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普美圣医药——专注于中枢神经系统疾病的药物研发 | CNS聚光灯·06期


普美圣医药——专注于中枢神经系统疾病的药物研发 | CNS聚光灯·06期
CNS药物研发领域

鉴于中枢神经系统的复杂性和药物的研发难度,许多中枢神经系统疾病的都有着远远未被满足的临床用药需求,如脑卒中、药物成瘾、重度抑郁、精神分裂症、阿尔茨海默症等,巨大市场是显而易见的。就阿尔茨海默症来说,目前全球有超过5000万患者,中国患者超1000万,面对这全球万亿市场目前却没有真正有效的治疗药物。人类对大脑的科学研究受科学技术的制约,直到近20年才取得了一定的突破。尽管如此,我们对人类大脑的认知程度还不及大脑全部结构和功能的10%,中枢神经系统的复杂性使得CNS药物开发难度大,开发进展落后于其他领域的药物。而CNS药物研发要想取得突破,必须依靠具有深度和开创性的基础研究,这也是我们一直在做的。

以往药物研发艰难,多以失败而告终,有多方面的原因,其中很重要的一个因素是疾病机理研究不够清楚、靶点选择不够精准。因此需要更深入地研究疾病机理,找到更为精准的新靶点,这样设计药物精准率和成功率就会大幅增加。跟部分大药企不同(大药企往往通过市场需求而选择已知的靶点进行药物研发),我们作为基础研究的科学家出生,是在研究未知机理过程中发现新的靶点,再根据靶点相关的适应症进行药物研发。其转化是基于基础研究已经达到一定深度而自然衍生的过程。因此,其研发成功几率也将大幅上升。随着基础研究的不断深入,科学界已经有能力研究单个的神经元和突触,基础研究已达到了突破的临界点。所以,预计未来10年,中枢神经领域将有更多的疾病能够得到有效的药物治疗。

——王玉田院士


普美圣医药——专注于中枢神经系统疾病的药物研发 | CNS聚光灯·06期


普美圣医药——专注于中枢神经系统疾病的药物研发 | CNS聚光灯·06期
用一句话形容创业感受

我觉得是“因为热爱,所以坚持”。

早些年在做基础研究的时候,热爱是坚持下去的动力。做科研工作,千万次的失败是家常便饭,如果没有足够的热爱,人很容易放弃。是对脑科学研究的热爱促使王院士带领的科研团队坚持深入的创新性研究,研究疾病机理,找到新的靶点,并设计药物进行干预。 

选择创业后,我们希望将科研团队多年基础研究的成果转化到临床,给广大饱受疾病之苦的患者带来更为安全有效的药物,回馈社会。这是对所做的基础研究的一种“延伸”。创业这条路也不是一帆风顺,甚至比单纯的科研更为艰辛坎坷。唯有热爱,才能一步一个脚印的走下去,才能克服艰难险阻、坚持不懈。

——颜毅


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公司定位
Primedicine

普美圣医药专注于中枢神经系统疾病的药物研究和开发,始终坚持原始创新和差异化研发,基于王玉田院士领衔的研发团队三十多年的科研积累,开发具备新机制、新靶点、新结构的创新药物。公司一直秉承“Innovation Advances Health”的理念,瞄准未被满足的临床需求,利用我们的创新优势,将普美圣打造成为创新引领的具备全球影响力的神经系统药物开发企业,为全球的患者提供安全有效的治疗药物,为促进人类健康做出贡献。




在研项目
Primedicine

普美圣目前的在研产品管线包括PMS-001(GluA2亚型AMPA受体内吞抑制剂)、PMS-002(GluN2A/2B-NMDA受体亚型变构调节剂)、PMS-003(脂质合成转录因子SREBP1抑制剂)、PMS-004(JNK激酶细胞死亡通路抑制剂)等多款产品,囊括治疗脑卒中、药物成瘾、重度抑郁、阿尔茨海默症、精神分裂症、心肌梗塞等重大疾病的多肽和小分子化学药物,均为公司科研团队独立研究、自主创新的成果,并具有全球专利保护。 


关于PMS-001项目

目前开发进度最快的PMS-001项目已于今年年初获得了中国国家药监局的临床许可,并已正式启动治疗急性缺血性脑卒中的临床一期研究。PMS-001是一款机制清楚、靶点明确的新型多肽药物,可通过抑制神经突触后膜AMPA受体的过度内吞,阻断细胞死亡通路的激活,从而抑制兴奋性毒性对神经细胞的损伤,起到显著的神经保护作用。同时,PMS-001通过抑制AMPA受体过度内吞,保障神经信号的正常传导,从而改善患者的记忆消退和认知障碍。 


AMPA受体过度内吞参与的兴奋性毒性已被证明是多种神经系统疾病(如脑卒中、阿尔茨海默症、ALS等)导致神经元死亡的重要因素。PMS-001通过抑制兴奋性毒性可以治疗多种疾病,除脑卒中外,动物药效实验已经验证了PMS-001能有效治疗药物成瘾、阿尔茨海默症和重度抑郁等疾病,具备广阔的适应症拓展空间。



未来3年规划
Primedicine


普美圣目前正处于快速成长期,我们的三年规划是:截至2025年,力争将PMS-001项目推进到临床III期,PMS-002和PMS-004项目推进到临床I期,同时还有若干药物处于临床前研究和IND阶段,打造梯度开发的产品管线。同时,基于我们核心的技术平台和持续的原研能力,在未来3年我们in-house的研发中心还将针对疾病的新机制、新靶点设计和筛选出2-3款新的候选化合物,不断地扩充和丰富我们的产品管线。




团队介绍
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普美圣医药由国际知名的神经生物学家、加拿大皇家科学院王玉田院士创立并担任董事长、首席科学家,目前公司研发团队中硕士以上学历成员超过80%,大部分毕业于美国罗格斯大学、加拿大英属哥伦比亚大学、北京大学、复旦大学、浙江大学、中国海洋大学等国内外知名院校。


公司已建成1200平米的研发中心实验室,可容纳五十名以上的药物研发人员,涵盖疾病机理研究与靶点发现、药物设计与合成、药效学研究、成药性评价、制剂处方小试开发等多个功能模块。研发中心拥有核心的三大药物设计筛选平台,包括靶向蛋白相互作用的干扰肽设计平台、多肽介导的靶向蛋白溶酶体降解技术平台和基于蛋白晶体结构的计算机辅助药物设计平台。自成立以来,公司相继被评为“青岛市脑卒中药物研究专家工作站”、“山东省新型研发机构”等。





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