2022年7月19日，精准医疗领军企业索元生物宣布，在生物标记物指导下DB104（liafensine）用于治疗抗难治性抑郁症（TRD）的国际多中心临床Ⅱb期试验（ENLIGHTEN研究）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。

DB104（liafensine）是一款全球首创新药（first-in-class），可特异性地抑制在抑郁症中起重要作用的5-羟色胺、去甲肾上腺素、和多巴胺的再摄取。DB104最初由AMRI/BMS研发，在已完成的十余个临床试验中，展现了良好的安全性，未出现因不良事件导致的停药。索元生物于2017年获得了DB104在全球的研发、生产、及销售权利。其后，索元生物通过其独特的DGM生物标志物发现平台，发现了一个全新的与DB104降低抑郁症主要临床指标MADRS评分高度相关的生物标志物，并命名为Denovo Genomic Marker 4（DGM4）。

根据今年年初美国食品药品管理局（FDA）的批准，索元生物已在美国启动ENLIGHTEN研究，随着药监局此次批准该临床试验，ENLIGHTEN正式在全球全面开展临床IIb期试验。ENLIGHTEN研究是索元生物继DB102（enzastaurin）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和脑胶质母细胞瘤的国际多中心Ⅲ期临床试验后，开展的第三个国际多中心临床试验。该试验是首个应用精准医疗的中枢神经系统（CNS）临床试验，如获成功将可能成为CNS领域新药研发的一个里程碑。

索元生物首席技术官卢小雄博士表示：“相比肿瘤领域层出不穷的创新药，CNS领域新药研发的进展要缓慢得多。过去十年中一系列肿瘤创新药的成功，很多是依托于在生物标志物指导下的精准医疗，而CNS领域鲜有通过生物标志物来针对性地筛选有效人群的成功案例。难治性抑郁症领域一直存在重大未满足的临床需求，多年来鲜有新机制药物上市，临床医生对此也束手无策。我们非常期待能够在生物标志物DGM4指导下早日将DB104首创新药带给全球难治性抑郁症患者，并借助精准医疗为CNS领域带来变革。继FDA批准后，NMPA对ENLIGHTEN临床试验的批准将全面地加速这一进程。”

难治性抑郁症（TRD）

抑郁症（MDD）是一种常见的精神疾病，MDD患者人数在中国超过3,000万，在美国超过1,500万。目前，1/3至半数MDD患者在足量足疗程接受两种或以上不同抗抑郁药物治疗后症状改善十分有限，即为难治性抑郁症（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD给患者、患者家庭、以及全社会带来沉重的精神、生理、和经济负担，这一领域存在着严重未满足的临床需求。

索元生物

索元生物是一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场的首创新药（first-in-class）的生物医药公司。公司针对未满足临床需求的重大疑难病症，如肿瘤及中枢神经类疾病，收购或引进后期临床试验失败但已证明其安全性且显示对部分患者有效的创新药，并获得该等创新药的全球或全球绝大部分地区权益。通过公司独特的生物标志物发现平台，寻获到经独立验证的可预测药效的生物标志物，进而重新开展以生物标志物为指导的国际多中心临床试验，最终开发出面向全球市场的创新药。公司的经营宗旨是以精准医疗为核心，快速高效地研发一批拥有自主知识产权、治疗重大疾病、面向世界的首创新药，解决全球患者未满足的临床需求。

针对存在严重未满足临床需求的肿瘤和CNS领域，索元生物目前拥有已开发至临床后期的八个产品。其中，DB102（enzastaurin）用于一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的国际多中心Ⅲ期临床试验（ENGINE研究）目前已经完成受试者入组，DB102用于一线治疗脑胶质母细胞瘤（GBM）的国际多中心Ⅲ期临床试验（ENGAGE研究）正在全球招募患者入组，DB104（liafensine）用于治疗难治性抑郁症（TRD），已取得美国FDA和中国NMPA的批准并启动国际多中心Ⅱb期临床试验（ENLIGHTEN研究）。继发现可预测DB102和DB104疗效的生物标志物DGM1、DGM4，索元生物还发现了基因治疗领域首个预测性生物标志物DGM7，特异性的预测复发性高级别神经胶质瘤（HGG）患者接受基因疗法DB107（Toca 511/Toca FC）治疗后的疗效。