硝酮嗪治疗ALS临床II期启动会线下参会人员合影

（前排左四为项目组长单位PI樊东升教授）

启动会由创新药物硝酮嗪治疗ALS 临床II期研究组组长、著名运动神经元疾病专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授主持，其他参与研究单位的主要研究者通过远程连线参加启动会。北京大学第三医院机构办、伦理委员会代表以及樊东升教授领导的临床研究团队相关人员参加了会议。启动会上，申办方临床项目负责人、喜鹊医药副总经理张在军博士和项目助理经理李泳恩女士介绍了“硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究”的试验方案，并现场和樊东升教授团队，以及远程连线的各参与中心研究者就方案内容，如何更好的进行受试者招募、筛选、入组、治疗以及随访等进行了热烈讨论，为顺利开展临床研究打下坚实基础。

硝酮嗪是喜鹊医药自主创新的I类化学新药，具有独特的作用机理。ALS动物模型研究发现，硝酮嗪疗效显著，明显改善模型动物的行为学功能，延缓疾病进程以及延长生命周期等。

樊东升教授表示，“虽然近年来在ALS疾病的诊断方面取得了很大进展，但ALS病人从现有疗法的获益还是非常有限。硝酮嗪设计巧妙，作用机理新颖。硝酮嗪治疗ALS的临床II期研究要求严格，期望能出好的临床结果，为患者带来新的希望”。

喜鹊医药总经理王玉强博士表示，“由世界著名运动神经元疾病学者樊东升教授领衔、 国内多家高端医院参加的高水平临床研究团队为整个临床II期研究提供了强有力的保障。对于ALS，现在没有有效的治疗手段，喜鹊医药的创新药硝酮嗪为治疗ALS提供了新的希望。

关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）

肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，俗称“渐冻人症”，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS是一种罕见病，该病进展迅速、平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被称为“不是癌症中的绝症”，给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前仅有利鲁唑和依达拉奉被批准用于ALS治疗，但这两种药物临床疗效有限，只能在发病早期缓解病征，远远不能满足临床需求，因此，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。

关于喜鹊医药

喜鹊医药2011年成立于广州，是一家临床阶段的First-in-Class “全球新” 药物研究开发公司，专注于市场潜力大、临床需求尚未得到有效满足的心脑血管和线粒体疾病创新治疗药物的研究开发。依托其独特的新药创制平台，喜鹊医药在脑卒中、糖尿病肾病、痴呆症、帕金森病、肺动脉高压和青光眼等领域进行了深度布局，其中硝酮嗪治疗急性缺血性脑卒中、糖尿病肾病和ALS等4个项目正在进行临床II期研究，MN-08治疗罕见病肺动脉高压正在开展临床I期研究。